2019年最值得关注的药物.pdf

科睿唯安 2019年最值得关注的药物 目录 4 引言 9 方法 10 2019年最值得关注 的药物介绍 11 类风湿性关节炎的新 药 Upadacitinib 16 脊髓性肌萎缩症 新药 Zolgensma 21 慢性肾病贫血新药 Roxadustat 26 阵发性睡眠性 血红蛋白尿症新药 30 银屑病新药 Risankizumab 36 花生过敏新药 AR-101 40 地中海贫血新药 LentiGlobin 45 2018年最值的关注的药物， 当前处于什么状态？ 48 展望 49 参考文献 预计 2019年进入市场并在 2023年 成 为“ 重 磅 炸 弹 ”的 药 物 有 7个。这 些 产 品 主 要 集 中 在“免疫”以及“遗传疾病”两个疾病领域。 且大都获得了“孤儿药资格”和“突破性疗 法 地 位 ”。 1、概 述 引言 自2013年以来，科睿唯安的 Cortellis团队每年都会预测年度“最值得关注的 药物”，它们上市后5年内的销售额达到重磅炸弹级别（即达到或超过10亿 美 元 ）。 今年的这份报告中，我们预测了7种可能在2019年上市的新药，这7款新药 在5年内的销售额都将达到重磅炸弹级别。 该报告利用 Cortellis提供的一系列信息进行预测。今年的报告还采用了 Cortellis新增的药物上市时间及成功率的预测模块。 本报告将重点介绍这7种药物，包括他们所在领域的发病率、药物作用机 制、销售预测以及上市后将要面临的市场竞争格局。 4 2、趋 势 这 7种新药，有一些共同点，概况起 来共有 3个： 首先是多样化的竞争。我们预测的这7个药 物，上市后将面临多方面的竞争。该报告将 针对各个领域的竞争格局进行阐述。 其次是疾病领域高度集中。这7个药物的 治 疗 领 域 几 乎 全 部 集 中 在“ 遗 传 疾 病 ”和“ 过度免疫反应 (包括自身免疫 ) ”为 特 征 的 疾病领域。能够清晰地阐明这些疾病的发 病机理，并有的放矢地设计并成功开发出 有治疗价值的药物，从侧面证明了近几十 年来生命科学的巨大进步。 值得注意的是，今年预测的7种药物中没有 抗肿瘤药。但这并不证明的研发热 度 下 降 ，相 反 的 ： 这一现象反映了新肿瘤学治疗范围的不 断增加（意味着市场更加细分），细分市 场的增加将导致每一个细分领域潜在 市场份额的减少，从而降低了这些药物 成为重磅炸弹的可能性。 这一现象也反映了抗肿瘤药新适应症的 扩大，这些药物大都早已上市而这类 药物不在本报告分析的纳入范围。 第三是同质化药物与利基药物的鲜明对 比。与竞争激烈的快速跟进的药物开发模 式 相 比（ Fast-Follow），利 基 药 物 的 开 发 吸 引了更多的投资。这类药物突破点主要 集中在“罕用药”、“未满足的临床需求” 、“安全性、有效性、顺应性存在缺陷” 等 方面。今年预测的7种药物中有很大一部分 是利基药物，且这些中，大都获得了 优先审评、突破性疗法或快速通道等审评 认定，具体数量统计如下 ： 获孤儿药资格：美国9个、欧洲4个、日本 1个。 突破性疗法资格：美国4个 优 先 药 品 资 格 ：欧 洲 2 个 再生医学先进疗法资格：美国1个 日本1个先驱审查 (Sakigake)资格 5 3、治 疗 （根据疾病领域及注册审评 资格） 1）遗 传 疾 病 Zolgensma: 该药为脊髓性肌萎缩遗传 缺陷的基因治疗药物。2016年，该领域 的 First-in-Class药物Spinraza 在美国上 市，2017年在欧盟上市，该药曾获孤儿 药物与突破疗法资格。Zolgensma上市 后将面临 Spinraza的激烈竞争。 LentiGlobin:该药为地中海贫血缺陷 （一种导致危及生命的贫血的血液疾 病）的基因治疗药物，曾获孤儿药和 突破性疗法资格。市场上唯一直接的 竞争是干细胞移植，但后者因为异体 基因的问题，风险巨大。 2）遗传疾病与免疫过度应答 /自身 免疫 Ultomiris: 该药是一种治疗阵发性睡 眠性血红蛋白尿症（一种罕见的、可能 致命的血液疾病）的药物。2018年 12 月获 FDA批准，曾获“孤儿药物资格” 。该药是 Alexion重磅炸弹产品 Soliris 的下一代产品，有效性方面非劣效于 Soliris，但顺应性有了很大提升，市场 潜力巨大。 3）免 疫 过 度 应 答 /自身免疫 Upadacitinib：类风湿性关节炎 治疗药物。上市后将面临品牌药 Humira、Enbrel、Simponi、Remicade 和 Cimzia的激烈竞争，除此之 外，Humira和 Enbrel的生物类似也 将进一步增加该领域的竞争程度。 Risankizumab:银屑病治疗药物。它将 面临多种治疗手段的竞争 ，如：局部 用药、光疗法、系统性药物治疗。 AR-101:花生过敏治疗药。该领域的 First-in-Class药物，曾获突破性疗法资 格。预计上市后一段时间内不会面临 其他药物的竞争压力。 4）慢 性 并 发 症 Roxadustat：慢性肾病贫血的治疗药 物。长期竞争对手有较高的心血管事 件和致癌风险，为该药的“异军突起” 提供了机会。 6 将在 2019年进入市场并在 2023年 成 为“ 重 磅 炸 弹 ”的 7个药物 药物名称 开发公司 适应症 作用机制 给药途径 状态 2019 销售预测 （亿美金） 2023销售预测 （亿美金） Upadacitinib 艾伯维 类风湿性关节炎 JAK1抑制剂 口服 美国：2018 .12完成资料递交 欧盟：2018 .12完成资料递交 日本：2018 .12 Phase IIb/III 0.53 22.0 Zolgensma 诺华 脊髓性肌萎缩 基因治疗 静脉输液 美国：2018 Q3完成资料递交 欧盟：2018 Q3完成资料递交 日本：2018 Q3完成资料递交 4.49 20.9 Roxadustat 阿斯利康 慢性肾透析贫血 缺氧诱导因子 脯氨酸羟化酶抑制剂 口服 中国：2018.12获批 日本：2018.10 完成资料递交 美国 jsessionid=97EC145 0787B6F500C32F581ED C9677F?sequence=1 74. biologics-license-application-to-us-fda-for- investigational-treatment-risankizumab-for- moderate-to-severe-plaque-psoriasis.htm 75. marketing-authorization-application-to-the- european-medicines-agency-for-investigational- treatment-risankizumab-for-moderate-to- severe-plaque-psoriasis-300639654.html 76. V20C18A5000000/ 77. meets-all-co-primary-and-ranked-secondary- endpoints-achieving-signicantly-greater-eicacy- versus-standard-biologic-therapies-in-three- pivotal-phase-3-psoriasis-studies-300543919.html 78. primary-endpoints-reporting-positive-results- in-fourth-pivotal-phase-3-psoriasis-study.htm 79. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21306785 80. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11568737 81. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/15968264 82. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21429620 83. j.1468-3083.2009.03389.x 84. 85. 86. pi-amgen-com/enbrel/enbrel_pi.pdf 87. monograph/prescribing-information/STELARA-pi.pdf 88. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26042589 89. announces-us-fda-approval-of-ilumya-tildrakizumab- asmn-for-the-treatment-of-moderate-to- severe-plaque-psoriasis-300617454.html 90. janssen-announces-us-fda-approval-of- tremfya-guselkumab-for-the-treatment-of- moderate-to-severe-plaque-psoriasis 91. .my/news/media-releases/ novartis-announces-fda-approval-rst-il-17a- antagonist-cosentyxtm-secukinumab 92. .my/news/media-releases/ novartis-cosentyxtm-rst-il-17-inhibitor- receive-eu-approval-rst-line 93. Novartis-Cosentyx-to-Stelara-in-clearing-skin 94. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25599143 95. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23899238 AR-101 references: 96. 51 97. 98. ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25531161 99. S2213219817307420?via%3Dihub 100. pii/S0091674913010592 101. pii/S009167490114683X 102. pii/S0022347600571005 103. 104. details/aimmune-therapeutics-announces- fourth-quarter-and-full-year-2018 105. details/aimmune-therapeutics-pivotal- phase-3-palisade-trial-ar101-meets 106. clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02635776 107. en/Landmark-PALISADE-Trial-AR101- Published-New-England 108. nejm/doi/full/10.1056/NEJMoa1812856 109. clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03736447 110. en/Aimmune-Therapeutics-Initiates- Phase-3-POSEIDON-Trial 111. technologies-announces-submission-of- biologics-license-application-for-viaskin- peanut-to-the-u-20181022-00031 112. release/2018/12/19/1669940/0/en/DBV-Technologies- DBV-Technologies-Provides-Update-on-Viaskin- Peanut-for-Children-Four-to-11-Years-of-Age.html LentiGlobin references: 113. kidshealth/en/parents/beta-thalassemia.html 114. ghr.nlm.nih.gov/condition/beta-thalassemia 115. 116. 117. 118. 119. news-release-details/bluebird-bio-announces- european-medicines-agencys-acceptance 120. 121. bloodjournal/content/128/22/1175?sso- checked=true 122. 123. en/bluebird-bio-Announces-New- England-Journal-Medicine 124. nejm/doi/full/10.1056/NEJMoa1705342 125. ling/10-k/0001564590-17-002015 126. clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03207009 127. bluebird-bio-Reports-Quarter-2018-Financial-Results 128. bloodjournal/content/122/21/1022?sso- checked=true 129. 130. clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03655678 131. clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03745287 132. clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432364 Drugs to Watch 2018 references: 133. sec.gov/Archives/edgar/data/882095/00008820951800 0008/a2017form10-k.htm 134. phx.corporate- File?item=UGFyZW50SUQ9N DA4OTU1fENoaWxkSUQ9LTF8VHl wZT0z&t=1&cb=636680582523475446 135. gilead.co.jp/-/media/japan/pdfs/ press-releases/12-14-2018/bic_ftc_taf_ application_181214.pdf?la=ja-jp&hash=34 3094F9C9FFE33E03B1FB0A2CABCAD3 136. aidsinfo.nih.gov/contentles/lvguidelines/ adultandadolescentgl.pdf 137. eacsociety/les/2018_guidelines-9.1-english.pdf 52 138. 139. fda-approves-genentechs-hemlibra-emicizu 140. en/Chugais-HEMLIBRA%C2%AE-Approved- European-Commission-Hemophilia-Inhibitors 141. chugai-pharm.co.jp/english/news/ detail/20180522113000_14.html 142. chugai-pharm.co.jp/english/news/ detail/20181221153002_580.html 143. launches-ozempic-and-asp-expanding-treatment- options-for-adults-with-diabetes-300592808.html 144. 145. release/2018/03/23/1449172/0/en/Ozempic-approved- in-Japan-for-the-treatment-of-type-2-diabetes.html 146. ERLEADA-Apalutamide-FDA-Approved-Treatment- Non-Metastatic-Castration-Resistant-Prostate 147. en/Janssen-announces-European-Commission- approval-ERLEADA%C2%AE-apalutamide 148. 149. 150. approved-in-europe-and-japan-for-the-prevention- of-shingles-in-adults-aged-50-and-over/ 151. fda.gov/newsevents/newsroom/ pressannouncements/ucm616518.html 152. news-release-details/alnylam-launches- onpattrotm-patisiran-rst-ever-rnai 153. news-release-details/alnylam-announces- submission-new-drug-application-japan 154. release-details/epidiolexr-cannabidiol- oral-solution-rst-fda-approved-plant 155. release/2018/02/05/1333218/0/en/ GW-Pharmaceuticals-Announces-the- European-Medicines-Agency-EMA-Accepts- Epidiolex-cannabidiol-Marketing-Authorization- Application-MAA-for-Review.html 156. us-regulator-approves-teva-migraine- drug-shares-rise-idUSKCN1LU2TU 157. solid-growth-second-quarter-and-continues- transformation-focused-medicines-company 158. delivered-strong-growth-and-innovation-during- third-quarter-including-progressing-advanced- therapy-platforms-drive-future-growth 159. release/2018/08/23/1556201/0/en/Shire-Announces- FDA-Approval-of-TAKHZYRO-lanadelumab- yo-a-First-of-its-Kind-mAb-Preventive- Treatment-for-Hereditary-Angioedema.html 160. Delivers-Product-Sales-Growth-of-6-and-Continues- to-Execute-Against-Key-Priorities-in-Q3-20-27526259/ 161. release/2018/11/30/1659782/0/en/Shire-Receives- European-Approval-for-TAKHZYRO-lanadelumab- subcutaneous-injection-for-the-Preventive- Treatment-of-Hereditary-Angioedema.html 162. 163. Company communication 164. Quarterly/2018/q1/Q1-2018-PFE-Earnings-Release.pdf 165. buprenorphine-extended-release-is-now-available- as-rst-and-only-monthly-injectable-buprenorphine- in-the-us-to-treat-patients-with-moderate-to- severe-opioid-use-disorder-300606589.html 53 说明： 本报告中的数据和分析源自 Cortellis数据库， Cortellis 是来自科睿唯安生命科学的智能解决方案。包括 Cortellis竞争情报、 Cortellis交易情报、 Cortellis监管情 报、 Cortellis临床试验情报和 Cortellis上市时间和成功 率预测。 2019 Clarivate Analytics. All rights reserved. Republication or redistribution of Clarivate Analytics content, including by framing or similar means, is prohibited without the prior written consent of Clarivate Analytics. About Cortellis Cortellis, a suite of life science solutions from Clarivate Analytics, curates the broadest and deepest sources of intelligence to enable precise, actionable answers to specific questions across the R&D lifecycle from discovery and clinical development through regulatory submission and commercialization. By supporting data-driven decisions, Cortellis helps pharmaceutical companies, biotech and medical device/diagnostic firms accelerate innovation. For more information, visit 关于 Cortellis Cortellis通过诠释隐藏在数据中的奥秘赋予科学以生命力。这一 行业领先的解决方案提供最广泛和最深入的情报来源，可对整 个研发生命周期中的具体问题 (从药物发现、临床开发到提交法 规注册和商业化 )提供精确、可操作的解决方案。通过数据驱动 决策的理念， Cortellis帮助制药公司、生物技术和医疗设备 /诊断 公司加速创新。2017年，80 %的美国公司提交了 NME申 请 ，9 1 % 的公司获得了突破性疗法地位，70 %的高额许可交易，这些情报 都得到了 Cortellis的收录和报道。 了解更多信息，请登录： C