构建中国医药创新生态系统系列报告第一篇：2015-2020年发展回顾及未来展望.pdf

构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发展回顾及未来展望 中国医药创新促进会 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（ RDPAC） 2021年 3月 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 前言 世界正经历百年未有之大变局，新一轮科技革命和产业变革深入发展，中国在“十四五” 时期将进入新发展阶段。创新在五大新发展理念中被置于首位，国家已明确将强化战略 性科技能力列为 2021年工作重点，“坚持创新驱动发展”将成为中国未来五年乃至中长期 的核心战略。经过新冠疫情全球流行与防控的洗礼，医药创新水平在控制疫情、恢复经 济中的重要作用更加凸显，医药创新能力是国家综合实力的重要组成部分和不可或缺的 强国要素。 2015-2020年是中国医药创新生态系统建设浓墨重彩的五年。 2008年启动的“重大新药创 制”科技重大专项展示了政府推动医药大国向医药强国转变的决心，激励大批科技人员 投身药物创新研发，创新成果斐然；政府投入催化了社会资本投资，为创新源头注入活 力。 2015年国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见和 2017年中共中央办 公厅和国务院办公厅关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见明确 顶层设计，为理念转变和机制创新指明了方向：转化政府角色，坚持开放与国际接轨， 鼓励社会力量参与，加强社会共治，明确知识产权重要性。药品审评审批制度改革及医 保药品目录调整等政策制定和落实，是两办文件精神的有效实践，切实改善了生态系统 各要素的政策环境。 2015-2020年中国医药创新生态系统初步形成，医药创新产业蓬勃 发展并与全球创新产业链不断融合。 当前疫苗和有效治疗药物的开发已成为重启经济和疫情防控的关键点，医药产业在全球 范围内承载着前所未有的重任，也让“健康”、“创新”、“合作”等关键词成为世界关注的焦 点。中国成功研发上市的新冠疫苗全球瞩目，已在多个国家助力抗疫，世界正在以新的 视角看待中国快速崛起的医药创新实力和对全球公共卫生的潜在贡献。这必将进一步提 升中国在国际医药创新领域的话语权，推动中国与国际科技交流合作，并融入全球创新 网络，使中国成为全球科技开放合作的舞台。 中国对科技发展的指导思想从 2016年的“三个面向”到 2020年“四个面向”的跨越，标志着 “面向人民生命健康”已经上升到与“面向世界科技前沿”“面向经济主战场”“面向国家重大 需求”同样高度。医药创新对提升人民生命健康水平至关重要。未来五到十年，癌症和 心脑血管疾病、糖尿病、呼吸系统疾病等慢病的疾病负担将愈发沉重；而新冠疫情的爆 发，再次提醒我们传染病的威胁仍将长期存在。因此，提高癌症、慢性病、传染病这三 大类疾病的防治将切实改善全民健康水平，也是创新药行业助力实现“健康中国 2030”目 标的重要切入点。 中国正处于从医药制造大国向医药创新强国迈进的重要历史节点，需要登高望远、乘势 而上，通过更深层次改革、更高水平开放及国际合作实现更高质量发展，从过去第三梯 队的“跟跑”，到现今第二梯队“并跑”，向未来第一梯队的“领跑”进发，以医药创新强国的 姿态，推进人类健康共同体的建立。 2021年伊始，两家医药行业协会启动系列报告，深入研究如何继续推进中国医药创新生 态系统构建进程。本报告为系列报告的第一篇，聚焦于回顾过去五年中国医药创新生态 系统建设，包括系统梳理生态系统建设的举措和进展，全面评估医药创新产出和全球竞 争力。后续报告将在回顾与评估的基础上阐述未来五年中国医药创新生态系统的提升方 向和具体建议。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 中国医药创新促进会 会长任晋生 执行会长宋瑞霖 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（ RDPAC） 执行委员会主席安思嘉 执行总裁康韦 顾问委员会 陈凯先 中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员、上海中医药大学学术委员会主任 葛均波 中国科学院院士、复旦大学生物医学研究院院长、上海复旦大学附属中山医院心内科主任 蒋华良 中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员、学术委员会主任 王拥军 首都医科大学附属北京天坛医院院长 胡善联 复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授 刘国恩 北京大学中国卫生经济 研究中心主任、北京大学全球健 康 发 展研究院院长 张宗久 清华大学医院管理研究院常务副院长 本报告得到了顾问委员会专家的悉心指导，对于各位专家给予本项目的宝贵建议，在此 表示衷心的感谢。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 目录 第一章 构建中国医药创新生态系统的战略意义 1 第二章 政策环境显著改善推动创新 2 第三章 资本投入助力医药创新 5 第四章 创新主体能力升级带动创新 6 第五章 中国医药创新产出“量”增已至，“质”升可期 9 第六章 2021-2025年医药创新生态系统建设展望 11 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 1 大力发展医药创新是创新发展驱动的国家战略；是医药产业从仿制药到创新药、从医药 大国到医药强国转型的必要条件；是实现“健康中国 2030”宏伟目标、患者获益的保障手 段。 2008年国家即启动了“重大新药创制”科技重大专项，投入数百亿人民币支持新药创 新; 2012年,生物医药被列为国家七大战略性新兴产业之一。但时至 2015年,中国医药创新 的发展却仍然面临一系列深层次挑战：创新产业链各环节能力薄弱，创新药上市数量少 且上市后可及性低，市场回报有限，不足以激励资本投入；中国对全球研发管线产品数 量的贡献约为 4% 1 ，处于医药创新的“第三梯队”。 从全球格局来看，随着生命科学基础研究的突破性进展，医药产业发展和创新已成为战 略制高点。 2011-2015年间，医药创新第一梯队的美国、第二梯队的英国和日本等国家 纷纷出台国家层面的顶层设计来指导医药创新产业的加速发展，确保监管和政策环境与 科技同步发展。 中国医药创新在 2015年面临着历史性的机遇、升级的全球竞争和相对薄弱的基础，问题 复杂而艰巨。而医药研发本身具有周期长（从研发到上市平均需要 10年）、风险高（只 有不到 8%的研发成果从临床 I期可以转化成药品上市 2 ）、投资大（考虑到风险，成功研 发一个新药的平均投入约为 170亿元 3 ）的特点。大力发展医药创新需要的不仅是政府资 金支持或单项政策出台，而是国家层面清晰的顶层设计，并在产业链各个环节（基础研 究、临床研究、监管审批、支付）建立起科学的理念、完善的政策机制以及参与各方的 强大的能力作为支撑。构建中国医药创新生态系统势在必行。 五年的时间对于一个创新药物而言，通常还不足以完成研发上市的全周期；而在 2015- 2020年间，中国建成了一个相对完整的医药创新生态系统。政策、资本、能力相互作 用、良性循环；创新主体充满活力，吸引资本的持续投入；参与者多样化，本土与跨国 药企、生物科技公司、投资者、学术界、监管方广泛协作，并紧密沟通共同推动体系的 完善。 2020年，中国对全球医药研发的贡献跻身“第二梯队”前列，其中中国对全球研发 管线产品数量的贡献跃至约 14%，在全球排名第二，仅次于美国。 第一章 构建中国医药创新生态系统的 战略意义 1 2016年 10月构建可持续发展的中国医药创新生态系统报告 2 BIO, Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011-2020 3 Tufts Center for the Study of Drug Development, Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R47:20-33. 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望2 第二章 政策环境显著改善推动创新 明确生态顶层设计，推动理念机制变革 2015年国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见和 2017年中共中央办公 厅和国务院办公厅关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见(以下称 两办文件)对医药产业创新发展具有里程碑意义。文件明确了顶层战略，统筹考虑医 药创新各环节所需要的支持，确保跨部委协作和法律法规的系统性和一致性。文件为一 系列的理念转变和机制创新指明了方向。 一是转化政府角色， 减少行政审批，在保障安 全性的前提下将更多责任赋予企业、机构和市场。如将临床试验申请由审批制改为到期 默认制，临床试验机构资格认定实行备案制。 二是转变创新理念 ，建立监管科学体系与 能力，科学看待药品研发本身的风险。如不断优化流程加快审评审批，对临床急需药品 可附带条件批准上市，完善技术审评制度。 三是坚持开放和与国际接轨。 原国家食品药 品监督管理局 2017年加入 ICH 4 并于 2018年成功当选管委会成员，逐步实施国际最高技术 标准和指南，显示了中国提升制药产业创新能力和国际竞争力极大的决心。 四是鼓励社 会力量参与和市场竞争， 通过鼓励社会力量投资，建设临床试验机构，拓展机构数量， 满足快速增长的临床试验需求。 五是明确知识产权保护对鼓励医药创新的重要性, 提出探 索建立药品专利链接制度和专利期延长保护，完善药品试验数据保护。 六是强化过程监 控和全周期管理。 如明确药品上市许可持有人作为药品全生命周期的责任主体。 七是加 强沟通机制和社会共治。 在政策制定过程中，加强政府和监管机构与行业协会及产业的 沟通与交流，增强决策过程透明度；在政策执行中，及时收集行业反馈，将沟通机制常 态化。 健全法律保障体系，鼓励保护创新成果 2019年 新修订的药品管理法 施行，总则中明确了鼓励创制新药的大方向，支持以临 床价值为导向的药物创新。建立上市许可持有人制度,落实药品生命周期的主体责任，推 动资源配置的优化。增加了多项条款以及制度举措加快新药上市。新法在药品安全的监 管处罚方面加大了力度，强化了药品全生命周期管理。 2020年 新修订的专利法 通过，引入与国际接轨的药品专利期补偿制度，对创新药因 审评审批占用的上市时间给予适当的专利期限补偿。同时对药品专利链接(申请上市的仿 制药与其所仿原研药的链接)做出安排，规定了药监和专利部门共同制定药品上市审批与 许可申请阶段解决专利权纠纷的衔接办法，建立起药品专利纠纷早期解决机制。 4 国际人用药品注册技术协调会； The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 3 制 定 落 实 鼓 励 政 策 ，持 续 改 善 创 新 要 素 1.监管审批 审评审批制度改革的一系列举措和配套方案是两办文件精神的有效实践。 依据 2016- 2017年出台的优先审评审批政策得以加快批准上市的品种由 2016年的 7个增加到 2019年 的 82个品种。在 2020年新版药品注册管理办法中明确规定四个新药上市注册加速通 道，包括突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批程序。在 2015年前中 国新药的批准时间普遍较美国晚 5-7年，临床试验审批时间曾是严重制约新药审批速度的 环节； 2018年临床试验 60天默许制和临床试验 I至 III期试验一次性审批制为提升临床试验 效率带来了质的飞跃。一系列加快药品审评审批制度改革的政策“组合拳”，将新药审批 时间大大缩短，使得新药实现境内外同步注册上市成为可能。 2008年实施的国家新药创 制重大专项和 2015年开始的药品审评审批制度改革直接导致了过去五年中国上市获批新 药数量的大幅提升，十三五期间（ 2016-2020年）获批上市的创新药总数达到了 200个 （包括境内外均未上市的创新药和生物制品，和境外已上市、境内未上市的原研药品和 生物制品）。 监管制度逐步与国际接轨。 2017年原国家食品药品监督管理局加入 ICH并于 2018年成功 当选管委会成员。 ICH发布的技术指南不仅在其成员间运用，也被许多非成员国家药品 监管机构接受和转化，成为药品注册领域重要的国际规则制订机制。加入 ICH并成为管 委会成员，大力推动了中国药品注册标准的科学化发展，加快了药品注册技术要求与国 际要求的协调和统一。对于提升药品监管能力和水平同时提升中国医药产业的国际竞争 力具有重要意义。中国医药创新促进会和 RDPAC作为国际制药商协会联合会（ IFPMA） 的中国创新产业代表，积极参与了 ICH技术指南的制定以及在中国的本土实施转化工 作。截至 2020年 11月，已有 54名业内专家被推荐至 18个 ICH工作组参与 ICH技术指南的 制定工作，其中 17位代表担任组长， 10位担任候补组长，同时有 149名业内专家被推荐 至国家药监局数十个 ICH工作组。 加强审评能力，推进监管科学发展。 国家药审中心审评员 2015年底只有 150人左右，到 2018年已增加至 700人左右；同时搭建了由 626名外聘专家组成的评审专家团（包括 35 名院士）。在监管审批上，紧密围绕药品审评审批“科学监管”、“公平公正”、“公开透明” 的管理原则，基于科学和风险的评估理念，不断提高和完善审评审批的质量和效率。 2. 临床研究 支持医院、机构与人员开展临床试验： 将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评 审，对开展临床试验的医疗机构建立单独评价考核体系，鼓励医疗机构设立专职临床试 验部门，完善临床试验相关激励机制，从而提升参与临床试验的积极性，临床机构和研 究者队伍的能力随经验积累而得到加强。 临床试验机构资格认定实行备案管理： 长期以来资格认定制对药物临床试验机构数量、 试验能力等方面存在着制约。将临床试验机构从资格认定制转变为备案制，极大释放了 医疗机构参与临床试验的能力与热情，临床试验中心数量由 2015年的 375家增长到 2019 年的 1,072家。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望4 3. 支付保障 改善基本医疗保险中的创新药支付报销机制。 城镇职工与城乡居民医保筹资从 2015年的 1.4万亿元增加到 2019年的 2.3万亿元。医保药品目录更新频次不断提升，从 2017年前八 年一次的目录更新，到 2020年实现对创新药每年一次调整； 2020年国家医保局将参与 谈判的新药准入时间放宽至医保目录调整政策公布之日，实现了创新药当年批当年谈的 巨大进步；同时药品纳入机制持续优化，谈判药品对象由专家提名确定演变为公司自主 申请，增加企业沟通交流渠道和申诉机制等。医保目录调整机制的优化使得创新药得到 更广覆盖和更快纳入，患者可及性得以提升。对于 2017年纳入医保目录的 31个西药药 品，从上市到纳入医保平均时间为 7.8年；而对于 2020年谈判纳入医保目录的 66个西药 药品，从上市到纳入医保平均时间降为 3.7年，其中 14个药品是在 2020年当年在中国获 批上市。 构建多层次医疗保障体系。 商业健康险作为多层次保障体系的重要部分，过去五年得到 快速发展。商业健康险的原保费收入从 2015年的 2410亿元增长为 2019年的 7066亿元， 多种形态的报销型商业健康险产品对创新药的支付起到了补充作用。 4. 基础研究 鼓励科技成果转化法律、政策和方案连续出台。 首先，修订促进科技成果转化法， 完善法律条款；其次，制定实施促进科技成果转化法若干规定，明确配套细 则；第三，通过促进科技成果转移转化行动方案，部署具体任务。通过“三部曲”， 明确政府、科研机构、研究人员的关系，把科技成果的使用权、处置权、收益权下放给 科研机构。 5. 药品知识产权保护 国家药品监管部门与国务院专利行政主管部门合作主动征求产业和学术界专家意见，落 实专利链接制度和专利期延长保护工作，完成专利法相关条文修订并为其他相关法 规的起草制定做好准备。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 5 “重大新药创制”科技重大专项对于推动中国研发跨越式发展、实现由医药大国向医药强国转 变方面起到了重要的引领和催生作用。作为中国中长期科技发展计划的重要组成部分， “重大新药创制”科技重大专项于 2008年启动，通过十一五和十二五期间的“铺”和“梳”， 初步建立起创新研发平台和共性技术平台；十三五期间以“培育重大产品、满足重点需 求、解决重点问题”，实现“突”的跨越。专项三个阶段的实施到 2020年收官，中央财政 共投入 233亿元，对 3000多个课题提供了支持，针对 10类重大疾病自主创新品种成果斐 然。政府对于医药创新的持续投入，有助于激发医药科技工作者的创新积极性，紧跟新 一代医药创新技术的全球步伐。 政府资金投入和政策环境改善极大地调动了社会资本投入创新药的积极性。中国医药 医疗领域的风险投资和私募基金投资 2015年仅有 120亿，到 2020年增长了 15倍达到了 1,850亿（其中三分之一聚焦新药研发） 5 。自 2016年起召开的“中国医药创新与投资大 会”作为在亚太地区具有影响力的医药创新界与投资界的合作平台，展示了资本和创新力 量结合的成果。 投资者对于中国创新药企业和市场潜力的认可也体现在中国医药创新企业的上市数量和 市值的增长上。 2020年共有超过 20家中国生物科技公司上市，在科创板、港交所、纳斯 达克上市的中国生物科技公司的总市值从 2016年的不足百亿快速上升到 2020年底的过万 亿。资本市场对中国医药市场和中国生物科技公司的发展前景普遍看好， 2020年全球生 物医药企业市值排行榜 6 显示，中国有六家上市公司进入全球医药企业市值前五十名：恒 瑞医药、豪森药业、药明生物、中国生物制药、石药集团和百济神州。 在当前社会资本对创新药的投资热潮中，需要着眼长远，从投资拉动到市场回报支撑转 化，以确保医药创新产业的可持续性。创新药研发投资巨大（不考虑风险，单个创新药 物的平均研发成本高达 15亿）。新药上市后，若因为市场准入、定价支付、知识产权 保护等因素不能及时获得合理经济回报，会严重打击投资者和企业对于研发投入的积 极性。医药创新产业的可持续性发展与完善的创新药支付体系和知识产权保护体系息息 相关。 第三章 资本投入助力医药创新 5 ChinaBio, 2020 China Life Science Investment Hits New Records 6 Endpoints News 2020年 3月公布数据 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望6 Confidential for restricted use only 1 图图一一 2016-2020年年中中国国上上市市的的创创新新药药，聚聚焦焦疾疾病病负负担担最最大大和和增增速速最最快快的的几几大大疾疾病病领领域域 中中国国获获批批上上市市的的创创新新药药 1 资料来源：GBI 1.包括境内外均未上市的创新药和生物制品，和境外已上市、境内未上市的原研药品和生物制品 43% 0% 2016 53 2% 7% 17% 10% 7% 27% 2% 32% 17 9% 11% 6% 17% 30% 18 4% 41 8% 38% 32% 19 71% 7% 11% 11% 42% 4% 2020 7 54 45 24% 抗肿瘤药 呼吸 心血管 神经系统 消化道及代谢 其它 第四章 创新主体能力升级带动创新 本土与跨国药企研发上市新药，聚焦中国病患未满足的临床需求 过去五年来，中国共上市 200个创新药产品，聚焦在中国疾病负担最大和增速最高的疾 病领域，针对中国患者未满足的临床需求，包括肿瘤、消化道及代谢、呼吸、心脑血管 等慢病（图 1）。 图 1： 2016-2020 年中国上市的创新药，聚焦疾病负担最大和增速最快的几大疾病领域 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 7 图 2： 中国医药创新逐步获得海外监管机 构认可，迈出国际化步伐 2 5 2015 2020 0 3 2015 2020 0 2 2015 0 2020 9 2015 2020 0 资料来源：文献检索 null快快速速通通道道null null突突破破疗疗法法null null加加速速审审批批null null孤孤儿儿药药null 图图二二 获获得得美美国国FDA各各项项创创新新疗疗法法认认证证的的中中国国创创新新药药数数量量 中中国国医医药药创创新新逐逐步步获获得得海海外外监监管管机机构构认认可可，迈迈出出国国际际化化步步伐伐 7 Clinicaltrials.gov 本土药企构建自主研发体系，本土新药走向国际实现突破 多家大型本土药企每年研发费用达到 10亿元以上，研发投入占营业收入比 10%以上。 领先本土药企在海内外建立多个研发中心，建立完整的自主创新体系。过去三年本土药 企研发上市的 I类新药逐步增加，分别达到了 10个（ 2018年）、 12个（ 2019年）和 15个 （ 2020年）。新冠疫苗研发也向世界展示了中国医药创新能力。至 2021年 2月，中国疫 苗研发 5条技术路线并行推进， 7款进入 III期临床， 4款获批附条件上市；中国自主研发 的新冠疫苗的海外订单已超过 5亿剂，超过 50个国家和地区提出购买需求，体现中国疫 苗的有效性和安全性获得国际社会高度认可。 中国药企开展的国际多中心临床试验数量上从 2015年的 48项增加到 2019年的 131项 7 ； 覆盖地区上从 2015年的 14个增加到 2019年的 51个国家。中国创新药企研发药物获得美 国食品药品监督管理局（ FDA）多项加速审批与孤儿药资质（图 2）。其中百济神州自 主研发的抗癌新药泽布替尼，在多项加速认证的助推下,成为第一个在美国获批上市的中 国公司自主研发创新药。此外，重磅授权合作也推动了中国创新药走向全球市场。 2020 年代表性案例包括信达生物授予礼来 PD-1单抗达伯舒中国以外地区商业化权益，天境生 物授予艾伯维 CD47单抗 TJC4中国以外地区临床开发和商业化权益等。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望8 跨国药企升级中国研发中心为创新中心，展开广泛本土合作 跨国药企中国研发从以注册新药实现上市销售为目的转变为与欧美同步开展研发的创新 基地。跨国创新药企已在中国设立了 25个研发中心，每年在华研发投资超过 120亿元 8 ， 中国研发中心成为跨国药企全球创新药研发的重要组成部分，并在中国培养了大批本土 研发人才。例如，投资 8.63亿元的罗氏上海创新中心落成，成为罗氏全球第三大战略中 心，未来将把基于中国的研发成果带向全世界；赛诺菲在苏州设立在中国的首个全球研 究院，预计未来五年每年投资额达到 1.6亿元；早在 2005年就在上海设立的辉瑞研发中 心，从以职能部门为主的支持性角色，到参与辉瑞全球创新药研发。 跨国药企中国研发中心与国际各研究机构、各领域专家紧密合作，有中国参与的创新药 临床研究不断增加，通过参与全球同步开发引进新药的模式逐步实现。例如，抗纤维化 治疗药物乙磺酸尼达尼布软胶囊三项新适应症，都在中国实现了全球同步递交，并基于 有中国患者参加的 III期国际多中心临床试验结果在中国获批。 跨国药企积极开展多元化的创新合作模式，与高校、科研机构以及生物科技公司等合作 发现新技术和新疗法；通过授权许可交易，加大与本土药企在研发上的合作力度；通过 投资基金，更早介入中国本土创新药物的研发前沿。例如，强生在上海落成 JLABS， 是强生第一个在北美以外建立的孵化器，提供高效灵活的创新平台；诺和诺德在北京 建立 INNOVO平台，与中国本土科研机构与初创企业协同创新；阿斯利康在无锡落位 ICampus，与政府合作共建生命科学产业园。 2020可被称为中国创新国际化的历史元 年，本土企业与跨国药企的合作数量（超过 80多项）、规模和质量都达到了前所未有的 高度。 临床研究能力提升 顶级临床期刊发表文章数增加 ：中国专家在顶级医学期刊柳叶刀及新英格兰医学 杂志发表文章数量呈增长趋势，从 2015年的 137篇增长为 2020年的 302篇。 参与临床的主要研究者数量增加： 2017年至 2019年，累计约 1300名中国研究者参加了 临床试验， 10%的中国研究者参与过至少一个国际多中心临床试验。以肿瘤为例，中国 主要研究者在美国临床肿瘤学会年会做口头报告的次数从 2015年的 1次增加到 2019年的 6次。 基础研究成果增加 基础科研顶级刊物发文数量持续增长： 由中国研究团队主导或共同主导发表在自 然、科学、细胞三大学术期刊上的研究性论文数量 2020年达到 150篇。 中国的医药创新相关专利申请数量位居世界前列 。根据世界知识产权组织发布的世界 知识产权指标统计，在 2015-2019年间，中国生物技术专利申请数达 9500件，药品专 利申请数达 18800件，医疗技术专利申请数达 16600件，均位列全球前两位 9 。 8 RDPAC截至 2020年 6月数据 9 WIPO, Intellectual Property Statistics 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 9 研研发发管管线线产产品品数数量量 null 首首发发上上市市新新药药数数量量 2 1.2020年2月处于临床前、临床一期至三期，及注册前的管线数量，以公司总部所处国家分类 2.2015-2019全球首发市场占比，仅包括新分子实体 null null null 图图三三 中中国国医医药药创创新新在在研研发发管管线线和和上上市市新新药药的的数数量量指指标标上上位位居居全全球球nullnull第第二二梯梯队队nullnull前前列列 资料来源：Pharmaprojects 13.3% 6.0% 3.6% 4.4% 0.4% 3.0% 0.4% 0.4% 0.4% 英国德国美国中国日本瑞士韩国加拿大法国丹麦印度以色列 67.6% 0%0% 5.6% 13.9% 5.9% 3.6% 4.3% 5.2% 3.7% 3.5% 1.2% 1.9% 1.7% 49.3% 第五章 中国医药创新产出“量”增已至， “ 质 ”升 可 期 量：创新管线贡献全球第二，首发上市新药全球第三 对医药创新数量及对全球的贡献衡量包括研发管线产品数量和全球首发上市新药数量 两个指标。以研发管线产品数量衡量(根据 2020年 2月研发状态处于临床前、临床 I至 III 期及上市注册前的分子数，按研发公司总部所在国分类），中国对全球贡献占比已达到 13.9%，而这一贡献比例在 2015年只有 4.1%， 2018年为 7.8%。 2020年中国已经稳居第 二梯队之首，而且与第一梯队美国的差距有所缩小（美国 2020年占比 49.3%）。 以全球首发上市新药数量（ 2015-2019，只计入新分子实体）衡量，中国在 12个主要对 标国家中位列全球前三，占比 6.0%，而这一贡献比例和历史水平比也有所提高（ 2007- 2015年只有 2.5%）。尽管在创新药数量贡献上中国呈现良好的势头，中国与排在首位的 美国（占比 67.6%）和第二名的日本（ 13.3%）还有明显差距（图 3）。 图 3： 中国医药创新在研发管线和上市新药的数量指标上位居全球“第二梯队”前列 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望10 中中国国本本土土医医药药创创新新聚聚焦焦热热门门靶靶点点的的现现象象明明显显，创创新新差差异异化化不不足足 1. 2020年11月统计，仅创新药物，不包括剂型创新或生物类似药 在在研研单单抗抗药药物物 null 覆覆盖盖靶靶点点数数 图图四四 资料来源：Pharmaprojects 在在研研单单抗抗药药物物 null 数数占占比比 401 全球前十靶点占比 null总计1146个null 22% 中国前十靶点占比 null总计262个null 47% 全全球球 中中国国80 图 4： 中国本土医药创新聚焦热门靶点的现象明显，创新差异化不足 质：快速跟进渐进创新为主，同质创新现状有待突破 中国目前主要处于快速跟进的渐进式创新阶段。中国本土创新落后国际首创新药的上市 时间在逐渐缩短， 2020年相较 2015年的差距在代表性靶点上已缩短近一半时间（从 8-10 年缩短至 4-6年）。但是全球首创新药数量仍然非常有限， 2017-2020年中国上市的 37个 I类新药中，仅 3个在作用机制上实现创新（目前尚未在美国上市）。 中国研发聚集于热门靶点现象明显，普遍存在同质化创新现象。以单抗药物为例，目前 全球活跃在研单抗药物覆盖靶点共计约 400个，中国药企研发管线覆盖仅为其中五分之 一。围绕相对成熟“热门”靶点的研发在中国更加集中，如针对前十大靶点的在研单抗药 物数量占比在全球为 22%，在中国这一比例高达 47%（图 4）。究其原因，现阶段主要 受到本土原创能力相对薄弱和资本投入风险偏好的制约；长期来看，随着中国本土研发 创新能力的持续提升以及市场对于差异创新回报的显现，同质化创新的情况将会得到 缓解。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 11 第六章 2021-2025年医药创新生态系统 建设展望 中国科技发展指导思想从 2016年的“三个面向”到 2020年“四个面向”跨越。 “面向人民生命 健康”已上升到与“面向世界科技前沿”“面向经济主战场”“面向国家重大需求”同样高度。 在错综复杂的国际环境和日益增长的国内经济发展与健康需求多重因素推动下，中国医 药创新在社会经济发展中的战略性愈加显著。通过十几年来“创新驱动战略”的引领和各 界持续努力，创新发展已形成为全社会的高度共识。当前中国处于从医药制造大国迈向 医药创新强国的重要历史节点，只有通过不断的制度创新，加大政府支持与投入才能激 发科技工作者的创造力、提升产品全球竞争力和公众的信赖力。应当坚守保护和促进公 众健康的庄严使命，按照前瞻性思考、全局性谋划、战略性布局、整体性推进的思路， 运用系统性思维促进公众健康的体系化建设，推动医药创新与产业沿着科学化、法治 化、国际化、现代化方向快速发展。 医药产业在全球范围内承载着前所未有的重任。 疫苗和有效治疗药物的开发已成为重启 经济关键点。中国成功研发新冠疫苗全球瞩目，世界正以新的视角看待中国崛起的医药 创新实力。这必将进一步提升中国在国际医药创新领域的话语权，推动中国与国际科技 交流合作，融入全球创新网络，使中国成为全球科技开放合作的舞台。以国内大循环为 主体，以创新医药供给与医药内需市场匹配；同时医药创新成果惠及全球患者，创新药 企走向全球是国际国内双循环相互促进新格局下的必然趋势。 新冠疫情再一次印证了健康问题对于社会和经济巨大的影响。 健康对于一个国家体系而 言，不仅是一项成本和支出，而是一个重要的投资。更高的居民健康度可提高劳动效 率、提升劳动参与、减少疾病状态和过早死亡，健康改善的结果不仅提升人民健康福 祉，也将带来可观的经济效益。测算 10 显示健康状况改善有望将 2040年的全球 GDP拉 升 78万亿元， 2040年的中国 GDP拉升 12万亿。 2019年中国卫生总费用占 GDP比重为 6.6%，和高收入国家平均水平（ 8.2% 11 ）仍有差距，未来有进一步加大投资的提升 空间。 在此背景下，未来五年中国医药创新生态系统的发展应聚焦三个关键点（图五）： 一是 增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力。 通过更深层次改革、更高水平开放实 现更高质量发展，从过去第三梯队的“跟跑”，到现今第二梯队“并跑”，向未来第一梯队 的“领跑”进发。 二是提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性。 加大卫生健康投入， 并加强资金使用效率，以使用具有较高临床价值的创新药、加强疾病早期诊断及预防来 实现更高的资金投入回报，减轻癌症、慢性病、传染病为主的巨大的疾病负担； 三是确 保以“创新回报”为核心的产业可持续发展。 保证资本和药企的持续研发投入，以更多的 突破性创新成果惠及患者。 10 麦肯锡全球研究院报告健康第一：通往繁荣的处方 11 2016年 数 据 ；基 于 WHO2018年 报告 Public Spending on Health: A Closer Look at Global Trend 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望12 图图五五 2021-2025年年中中国国医医药药创创新新生生态态系系统统： 基基础础研研究究临临床床研研究究监监管管审审批批 知知识识产产权权保保护护 以以null新新药药上上市市null为为核核心心的的创创新新产产业业竞竞争争力力以以null患患者者获获益益null为为核核心心的的创创新新药药物物可可及及性性 顶顶层层设设计计 以以null创创新新回回报报null为为核核心心的的产产业业可可持持续续发发展展 体体系系环环节节的的联联动动推推进进nullnull新新药药上上市市nullnull并并提提升升nullnull患患者者获获益益nullnull和和nullnull创创新新回回报报nullnull 支支付付报报销销临临床床使使用用 图 5： 2021-2025年中国医药创新生态系统 增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力 强化基础研究体系： 医药基础研究是各国高度重视的战略前沿方向，美、英、法、日、 澳等发达国家纷纷制定生物医药或生命科学的国家战略，持续投入资金，建立研究统 筹体系，加速抢占科技制高点。一方面，基础研究具备极大的开放性和不确定性，需 要借助政府长期持续的科研经费支持。中国研发总体投入占 GDP比重为 2.1%，大体上 与欧盟平均水平相当，距离美国 2.8%的水平也相距不远。但是以其中的基础研究在研 发总投入的比例来衡量， 2020年中国达到 6%，同美国和欧盟国家普遍在 15%以上的 水平还有明显差距（图 6）。另一方面，发达国家均已具备生物医药研究管理与统筹体 系，中国缺乏统一规划的集中管理架构以保证医学研究的先进性和高效性。以美国为 例，美国国立卫生研究院（ NIH）每年管理近 400亿美金的资金，其中 80%通过 24个细 分学科领域的研究所统筹资助院外研究机构，推动美国在医疗前沿研究。法国由国家 健康与医学研究院（ INSERM）牵头法国国家生命与健康科学联盟，通过协调研究方 向、研究项目、经费资源，提高法国生命与健康科学研究的一致性、创造性、先进性。 构建中国医药创新生态系统 系列报告第一篇: 2015-2020年发 展回顾及未来展望 13 图 6： 中国研发总投入占 GDP比重和发达国家可比，但其中针对基 础研究的投入力度有待加强 资料来源：OECD 图图六六 基基础础研研究究在在研研发发总总投投入入中中的的比比重重 2 研研发发总总投投入入占占GDP比比重重 1 1. 2018年数据(2017年为瑞士最新可用数据） 2. 2018年数据(2015年和2017年为法国，瑞士和丹麦最新可用数据) 英国 中国 美国 日本 德国 瑞士 韩国 法国 3.0% 以色列 3.3% 丹麦 2.1% 2.8% 3.1% 1.7% 2.2% 4.5% 3.3% 4.9% 18.3% 5.5% 16.6% 42.6% 12.6% N/A 22.8% 14.2% 10.4% 18.6% 中中国国研研发发总总投投入入占占GDP比比重重和和发发达达国国