干细胞行业分析：资本推动下的千亿蛋糕.pdf

东吴证券研究所 请务必阅读正文之后的免责声明部分 证券研究报告 行业 研究 医药 行业 干细胞行业分析 资本推动下的千亿蛋糕 看好（首次） 投资要点 干细胞用途广泛，医学前景诱人 ： 干细胞 治疗 开辟医学新道路 ： 干细胞的自我更新、多向分化、良好组织相容性等特点可修复损伤的组织细胞、替代损伤细胞的功能，通过分泌蛋白因子刺激机体自身细胞的再生功能，可用于治疗 多种疾病 包括 血液免疫系统疾病、神经系统疾病、心脑血管疾病、肿瘤等， 被医学界称为 “万用细胞 ”， 成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗手段 。 干细胞市场享千亿蛋糕 ： 干细胞市场 “钱 ”景广阔，催生千亿蛋糕： 干细胞潜力无限，市场需求大，世界医药巨头纷纷布局干细胞产业。 根据 2010 年干细胞年鉴， 干细胞规模每年平均以 34%复合增长率增长， 未来 20 年内，干细胞全球市场规模有望达到 4000 亿美元 。目前全球仅有 8 种干细胞产品上市，大部分处于在研阶段， 国内则无任何形式的药物上市。 我国干细胞研究具有国际水平，相关机构企业也不断增加， 随着 资本投入， 研究深入，政策不断完善 ， 将推动 科研成果加速商业转化。 干细胞产业链上游成熟，中下游 逐渐起步 ： 我国干细胞上游最成熟，全产业链布局是趋势 ： 我国已经形成完整的干细胞产业链，其上游 脐带血存储 最 成熟（卫生部批准设立 10 家脐血库）而中游研发 和 下游 治疗 业务 由于政策壁垒和安全性问题， 目前还未市场化。 未来的产业化发展是在干细胞储存库的基础上加以延长，项目主要包括基因药物、基因诊断试剂、干细胞产品以及干细胞移植。随着今年 3 月干细胞临床研究管理办法（试行）的颁布，预计我国将迎来干细胞治疗产品临床研究的爆发性增长，目标适应症也将会大大增加。随着干细胞行业不断发展， 竞争加剧， 企业有望实现全产业链的覆盖，以增强 自身竞争实力 。 政策利好促进龙头企业快速发展 ： 国内 中源协和是干细胞领域龙头 ，全面布局 产业链；冠昊生物以其再生产业领头军的姿态凭一流再生医学材料技术 布局干细胞领域 。 随着 国家卫计委和 CFDA 一同提出的干细胞监管三大文件干细胞临床试验研究管理办法、干细胞临床试验研究基地管理办法和干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（征求意见稿），以及科技部发布的国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案（征求意见稿）相继出台，政策一旦放开将促使龙头企业快速发展。 国内干细胞相关上市公司，我们特别推荐关注中源协和（ 600645）、冠昊生物（ 300238）。 2015 年 6 月 25 日 证券分析师 洪阳 执业资格证书： S0600513060001 0512-62938572 Hongyang614gmail 证券分析师 许希晨 执业资格证书： S0600512080001 021-63123162 jenny1727gmail 行业走势 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 目录 1.干细胞相关概述 . 3 1.1 干细胞 机体之根 . 3 1.1.1 干细胞定义 . 3 1.1.2 干细胞分类 . 3 1.2 干细胞治疗 “万用细胞 ” . 4 2.干细胞医疗市场前景广阔 . 6 2.1.干细胞治疗潜力无 限 . 6 2.2.干细胞市场占有率上涨迅猛 . 7 2.2.1 国际市场发展概况 . 7 2.2.2 国内市场加足马力 . 8 3.干细胞产业链 . 10 3.1.上游：采存 最成熟部分，市场空间大 . 12 3.2.中游：研发 与国外存在差距，政策是主要瓶颈 . 14 3.2.1.国外多款药物上市 . 14 3.2.2.国内无上市药物，大量产品处于在研阶段 . 18 3.3.下游：治疗 有待进一步规范 . 21 3.4.干细胞与其催生产业互相促进 . 22 4.基于产业链的商业模式 . 22 5.国内主要干细胞企业分析 . 24 5.1.中源协和（ 600645）：全面布局产业链，干细胞领域的龙头 . 24 5.2. 冠昊生物（ 300238）：再生产业龙头，以一流的再生医学材料技术布局细胞领域 . 27 5.3.北科生物：干细胞移植技术领先，实力雄厚 . 29 6.总结与思考 . 31 6.1.干细胞发展空间大 . 31 6.2.我国干细胞发展政策壁垒是关键 . 31 6.3.产业未来发展摸索 . 32 6.4.我们的推荐 . 32 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 1. 干细胞相关概述 1.1 干细胞 机体之根 1.1.1 干细胞定义 干细胞 是一种具有自我更新能力和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，在一定条件下，可以分化成多种功能细胞或组织器官，在成体组织里，干细胞担任身体的修复系统，补充成体组织。在胚胎发展阶段，干细胞不仅能分化成所有的特化细胞，而且能维持新生组织的正常转移，例如血液、皮肤或肠组织。 图 表 1： 干 细胞分化 数据来源：国家干细 胞与生物诊疗工程研究中心，东吴证券研究所 1.1.2 干细胞分类 按功能可将干细胞分为以下三类： 1、 全能性干细胞：它具有形成完整个体的分化潜能。具有与早期胚胎细胞相似的形态特征和很强的分化能力，可以无限增殖并分化成为全身多种细胞类型，进一步形成机体的所有组织、器官。例如：胚胎干细胞、 IPS 细胞。 IPS 细胞（诱导多能干细胞）最初是日本科学家于 2006 年，用 病毒载体 将四个 转录因子 （ Oct4, Sox2, Klf4 和 c-Myc）的组合转入分化的体细胞中，使其 重编程 而得到的类似 胚胎干细胞 的一种细 胞类型。 2、多能性干细胞：这种干细胞具有分化出多种组织细胞的潜能，但失去发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制。骨髓多能造血干细胞是典型的例子，它可分化出至少 12 种血细胞，但不能分化出造血系统以外的其它细胞。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 3、单能干细胞也称专能或偏能干细胞：这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞或叫卫星细胞。 图 表 2： 干细胞分类 数据来源：博雅再生医学官网，东吴证券研究所 1.2 干细胞治疗 “万用细胞 ” 干细胞医疗技术临床应用始于 1968 年 ，世界上第一例骨髓移植术治疗了一位重症联合免疫缺陷患者，从而开启干细胞在医学上的应用之门，其属于细胞治疗范畴。干细胞以其自身优点及巨大发展潜力逐渐得到科学界和医学界青睐，被医学界称为 “万用细胞 ”。 干细胞治疗疾病的基本原理： 如图 3 所示，干细胞经体外纯化、增值后可定向分化成特定细胞、组织和器官，如心肌细胞、肝细胞、神经细胞等，回输病人体内，可以修复损伤的组织细胞、替代损伤细胞的功能，通过分泌蛋白因子刺激机体自身细胞的再生功能，以此治疗一些过去无法治疗的疾病，如神经退行性疾病：老年痴呆、帕金森等。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 图表 3： 干细胞治疗 数据来源：医脉通官网，东吴证券研究所 目前，干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种病症治疗的动物实验已在全球完成，可以修复受损的细胞和组织，治疗神经系统疾病如脑瘫、脊髓损伤、脑出血，免疫系统疾病如糖尿病、白血病以及其他如肝病、中风等一系列疾病。近来在整形、伤口愈合及嫩肤等治疗领域也开始应用干细胞技术（ 图 表 4）。 图表 4：干细胞治疗疾病汇总 方法 干细胞类型 原理 疾病类型 应用 干细胞免疫疗法 造血干细胞、干细胞诱导分化的靶向免疫细胞 通 过调控细胞因子，修复受损的免疫细胞、组织细胞，然后通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制受损细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。 呼吸系统疾病、免疫系统疾病、血液病、消化道系统疾病、神经系统疾病、泌尿系统疾病等 哮喘、气管炎、肺气肿、肺心病等；自身免疫性肝病；肾病；造血干细胞治疗白血病；移植物抗宿主疾病；治疗溃疡性结肠炎；类风湿等 干细胞的分化疗法 造血干细胞、间充质干细胞、神经干细胞 通过干细胞自身的分化功能在目标组织内的微环境的作用下，长出新的细胞与组织，修复受损组织，弥补组织细胞的衰老、 死亡、损伤。 神经系统疾病、免疫系统疾病、组织工程、美容抗衰老等 干细胞移植治疗肾病；小儿脑瘫；治疗自闭症；治疗糖尿病；美容修复；白血病；神经修复帕金森病； 糖尿病足、心脏病、肌肉萎缩、阿尔茨海默症、多发性硬化、中风等 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 干细胞旁分泌疗法 造血干细胞、间充质干细胞、神经干细胞 干细胞注入目标组织后，可以通过分泌出各种蛋白质、酶，来促进现有组织祖细胞分化成组织细胞修复受损组织与生长新的组织 神经系统疾病、免疫系统疾病、组织工程等 治疗自闭症；治疗糖尿病；神经修复帕金森病； 糖尿病足；组织工程等 干细胞与组织细胞之间的促进疗法 造血干细胞、间充质干细胞 干细胞注入人体内，会通过细胞与细胞之间的直接作用，促进其他细胞的分化与修复，使得损伤组织得以恢复 免疫系统疾病、美容修复、抗衰老、组织工程等 治疗糖尿病；美容修复； 糖尿病足；组织工程等 数据来源：东吴证券研究所 2.干细胞医疗市场前景广阔 2.1 干细胞治疗潜力无限 干细胞产业在中国市场潜力巨大，如图 5 所示，干细胞可应用于多种疾病的治疗。如今中国有 2.4 亿的心血管病患、 4160 万的 糖尿病 患，9400万的阿尔茨海默病患以及 1460万的血液 肿瘤 病患正等待着更积极有效的治疗。 图表 5：世界干细胞技术在各疾病种类中的临床应用比例 数据来源：米内网，东吴证券研究 所 干细胞的优势（ 1）低毒性；（ 2）治疗材料来源充足；（ 3）治疗范围广阔 ；（ 4）是最好的免疫治疗和基因治疗载体。目前，干细胞广泛应用于骨头及软骨修复、血液和免疫系统以及神经系统疾病领域。如图 6，未来随着干细胞移植技术不断发展，将应用于糖尿病、组织工程、肿瘤治疗。可利用干细胞及其产物细胞，结合 基因治疗 、组织工程及药物开发等 进行医疗或研究应用。此外，干细胞将来可能配合基因修饰，运用培养技术，使其成为人造器官组织的来源，目前器官移植来源有限，因此干细胞的潜力备受期待。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 图表 6：干细胞治疗应用前景 数据来源：干细胞产业分析 2011，东吴证券研究所 2.2 干细胞市场占有 率 上涨迅猛 2.2.1 国际市场发展概况 随着欧美政策不断放松和完善，干细胞得到大力发展，跨国公司纷纷统筹布局，使得全球干细胞治疗市场多集中在欧美等地，仅北美地区约占近一半市场。亚太地区相对薄弱，占市场 17%。 图表 7：全球干细胞市场分布图 数据来源 ： select biosciences，东吴证券研究所 近年来干细胞研究及应用已成为衡量一个国家生命科学与医学发展的重要指标，许多国家对干细胞研究大力支持。据国际研究机构MarketResearch 及 Transparency Market Research 的数据显示， 2010年全球干细胞市场规模约为 215 亿美元， 2014 年已达 500 亿美元，预计2018 年全球干细胞医疗市场将超千亿美元。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 图表 8：全球干细胞市场规模增长趋势 数据来源： MarketResearch、 Transparency Market Research，东吴证券研究所 据干细胞行业报告 Stem Cell Research Market to 2017-GBI Research 2011，干细胞规模每年平均以 34%复合增长率增长，预计未来 20 年内，干细胞全球市场规模有望达到 4000 亿美元。 图表 9： 2020 年全球干细胞规模预计达 4000 亿美元 数据来源： 2014 国际细胞治疗研讨会，东吴证券研究所 2.2.2 国内市场加足马力 干细胞行业研究数据显示，我国干细胞市场马力十足， 2009 年我国干细胞市场约为 20 亿元， 2012 年我国干细胞市场规模已达 62 亿元。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 图表 10： 2007-2012 年我国干细胞医疗市场规模统计 数据来源：中国医疗器械行业协会，东吴证券研究所 干细胞产业集群发展能够推动区域产业整体研发和产业化竞争优势的提升，加速技术创新和技术扩散的进度。目前我国已经建立起多家产业化基地，包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等，集中在东部沿海区域，尤其是江苏省。 图表 11：我国干细胞产业化基地分布图 数据来源：东吴证券研究所 大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、干细胞技术研发、干细胞应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务，促进干细胞相关技 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 术及基因工程药物科研成果向实际生产力转化，逐步推动形成新的干细胞研究和产业新格局。 图表 12：我国干细胞行业区域集中分布图 数据来源： 2014-2019 年中国干细胞医疗行业市场分析与投资前景预测报告，东吴证券研究所 2010 年年底，成立了国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟，由国内 26 家顶级科研院所、医疗机构、高校、企业作为发起单位和理事成员 单位，目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。 3.干细胞产业链 干细胞产业链主要分为：上游（干细胞存采集与存储）、中游（干细胞增殖及干细胞新药研发）及下游（干细胞治疗）。从整个市场发展来看，干细胞治疗药物上市药品较少，大多产品处于在研阶段。 目前，我国已经形成完整的干细胞产业链，其上游成熟，中下游有待拓展，业务主要集中在上游（脐带血库）上，而中下游业务目前大多处于实验临床阶段，由于政策不明确不规范、干细胞应用的高技术门槛以及存在的安全性和有效性问题，短期内恐难以市场化。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 图表 13： 干细胞产业链 数据来源：东吴证券研究所 脐带血储存只是干细胞产业的初级阶段，未来的产业化发展是在干细胞储存库的基础上加以延长，项目主要包括基因药物、基因诊断试剂、干细胞产品以及干细胞移植。 图表 14：全球及中国干细胞企业及其业务发展情况 数据来源：水清木华研究中心，东吴证券研究所 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 3.2 上游：采存 最成熟部分，市场 空 间大 产业链上游是干细胞采集和存储业务（主要是脐带血库），是目前最成熟最主要的干细胞领域的产业化项目。其主要业务为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、羊膜等 干细胞 物质的采集及贮存。 目前脐血主要用于对儿童造血干细胞移植治疗。除了脐血造血干细胞库外，近年来间充质干细胞库也逐渐发展起来，如深圳市间充质干细胞库、山东省人类脐带间充质干细胞库等。 图表 15：脐带间充质与脐血干细胞区别 脐带间充质干细胞 脐带血造血干细胞 组织来源 脐带组织 脐带血液 主要细胞类型 脐带间充质干细胞 脐 带造血干细胞 性能 体外扩增后数量过亿 目前未发现可在体外扩增 使用次数 增值能力强可供多次使用 只供使用一次 治疗范围 用途广泛，可用于组织器官损伤和多个系统疾病 主要用于治疗血液系统疾病 适用人群 适用于各年龄段人群 单份符合入库贮存标准的脐带血造血干细胞理论上可治疗30kg 左右的病人（相当于 10 岁儿童） 限制 无需配型，全家人均可受益 需配型，配型成功方可使用 数据来源：东吴证券研究所 脐带间充质 干细胞 来源于胎盘、脐带、脐带血和羊水， 脐带间充质干细胞含量丰富、增殖潜能高、免疫原性低、支持造血功能强，并且取材方便，其采集对母亲和胎儿没有任何不良影响，自身使用没有组织配型的问题，供他人使用时产生严重免疫排斥反应的可能性较低，适用人群广泛，无论理学争论。 脐带血中的造血干细胞可以用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病，包括血液系统恶性肿瘤（如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合症、淋巴瘤等 ）、血红蛋白病（如海洋性贫血）、骨髓造血功能衰竭（如再生障碍性贫血）、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患。近年来脐带间充质干细胞以其优势得到广泛发展。 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 图表 16：间充质干细胞优势 数据来源：干细胞科学网，东吴证券研究所 脐带血库分为两种分别为公共库和自体库。公共库接受公共脐带血捐赠，免费保存，支持自用；自体库则收费保存，只用于保存着自体移植所用。 按我国法律，公共库每省只签发一个执业许可证，目前共有北京、上海、天津、山东、辽宁、浙江、四川、广东、甘肃、重庆 10 个牌照。目前在 中国，保存一份脐血，以青岛大学医学院附属医院为例，脐带血保存的最新收费标准显示，根据保存期限的不同，分为 6 年、 12 年、 18年三种类型，收费分别为 12200 元、 14800 元和 16800 元。地区不同收费情况不同，暂无统一标准。在美国，父母需要首先一次性支付约 2075 美元的费用，随后每年要额外缴纳 125 美元的保管费用，不过保险公司会提供部分折扣。 图表 17：各国脐带血存储费用对比 国家 脐血存储收费 中国 1.5w-2w 之间（无统一标准） 美国 2w-3w 之间（保险公司有折扣） 欧洲 存储、管理免费（公益性 质） 日本 免费（公益性质） 数据来源：东吴证券研究所 我国目前每年新生儿数量约 1700 万人，其中城市新生儿数量不低于30%，随着二胎政策的放开，预计 5 年后每年新生儿数量将达到 2010 万左右。随着近年来干细胞科普知识的广泛普及、干细胞治疗政策的放开，新生儿储存干细胞的比例将逐渐提升。假设 10%储存干细胞， 1700 万人 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 *10%*1.6 万元 /例 =272 亿元，即仅存储市场空间可达数百亿元。 图表 18：我国人口统计与预测 数据来源：国家统计局，东吴证券研究所 3.2 中游：研发 与国外存在差距，政策是 主要瓶颈 产业链中游是干细胞增殖以及干细胞制剂的新药研发，目前国外仅有 8 个上市药物，而国内干细胞增殖及新药主要处于实验阶段，尚无任何药物形式的 干细胞 治疗产品上市。 3.2.1 国外多款药物上市 干细胞研究至今，国际上虽已批准 8 款干细胞产品上市，但大多数产品仍处于研究阶段。上市产品中美国 FDA 两例，韩国 KFDA 三例，欧洲 EMA 两例，澳洲 TGA、加拿大 Health Canada 各一例，无论上市或在研产品多集中于心血管、血液免疫及骨头或软骨修复等领域。目前，大多在研产品正处于临床 II、 III 期研究阶段。 国际上市干细胞产品： ChondroCelect： 2009 年 10 月，欧盟药品管理局的人用药品委员会（ CHMP）同意高级疗法委员会（ CAT）的肯定意见，推荐医疗产品ChondroCelect（ ） 10000cells/l植入悬液的上市申请，用于修复成人膝关节股骨髁的单个有症状的软骨损伤（国际软骨修复学会 ICRS 或 级）， 是一种先进的 组织工程 再生的医疗产品，目前该产品已在比利时、荷兰、卢森堡、德国、英国、芬兰和西班牙等国上市销售。 Prochymal： 2008 年， Osiris 的干细胞产品 Prochymal 在美国上市，是一种 成体干细胞 产品。主要用于移植物抗宿主病（ GVHD）和肠道 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 炎性疾病 Crohn 氏病。 2012 年，获加拿大药监局批准上市，被称为是世界首个干细胞治疗药物，用于治疗儿童移植物抗宿主病（ GVHD）。Prochymal 是可生产的实物现货。 MPC： 2010 年 7 月，澳大利亚治疗用品管理局（ TGA）批准Mesoblast 公司生产和供应自体间充质前体细胞（ MPC）产品在澳大利亚上市，该产品主要应用于受损组织的修复和再生。 Hemacord： 2011 年 11 月，首个获批的脐带血制剂，是脐带造血祖细胞 (HPC-C)，以备同种异体造血干细胞移植之需。 Hearticellgram-AMI： 2011 年 7 月，韩国食品药 品管理局宣布，准许由 FCB-Pharmicell 公司开发的心脏病治疗药物 Hearticellgram-AMI自 7 月 1 日起投放市场销售。 Cartistem 和 Cuepistem：韩国食品药品厅表示，批准 Medi-post公司的软骨再生治疗药物 Cartistem 和 Anterogen 的肛瘘治疗药物Cuepistem 等的生产许可。 图表 19：国际已批准的干细胞治疗药物 及产品 国家 年份 商品名 /公司 来源 适应症 欧洲 EMA 2009.10. ChondroCelect (比利时 TiGenix 公司 ) 自体软骨细胞 膝关节软骨缺损 美国 FDA 2009.12. Prochymal (美国Osiris 公司 ) 人异基因骨髓来源间充质干细胞 移植物抗宿主病（ GVHD）和肠道炎性疾 病 Crohn 病 澳洲 TGA生产许可 2010.07. MPC（ Mesoblast 公司） 自体间质前体细胞产品 骨修复 韩国 FDA 2011.07. Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell 公司 ) 自体骨髓间充质干细胞 急性心梗 美国 FDA生物制品许可 2011.11. Hemacord(纽约血液中心 ) 脐带血造血祖细胞用于异基因造血干细胞移植 遗传性或获得性造血系统疾病 韩国 FDA 2012.01. Cartistem(Medi-post公司 ) 脐带血来源间充质干细胞 退行性关节炎和膝关节软骨损伤 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 韩国 FDA 2012.01. Cuepistem(Anterogen公司 ) 自体脂肪来源间充质干细胞 复杂性克隆氏病并发肛瘘 加拿大 2012.05. Prochymal（美国 Osiris公司 ) 骨髓干细胞 儿童急性移植抗宿主疾病（ GvHD） 欧洲 EMA 2014.12 Holoclar（意大利凯西制药） 一种含有缘干细胞的离体扩展人类自体角膜上皮细胞 成人患者因物理或化学灼烧而引起的中重度角膜缘干细胞缺陷症 (LSCD) 数据来源：东吴证券研究所 在 2011 年，全球干细胞治疗产品市值为 30 亿美元左右，该市场几乎由 MSC（间充质干细胞）治疗产品占据全部河山。而干细胞库和干细胞辅助产品的合计销售额也高达 30 亿美元左右。整体来看，干细胞 疗法的应用前景广阔，其总市场预期在 2016 年将扩展至 100 亿美元。 图表 20：全球干细胞总市场 数据来源： Nature review，东吴证券研究所 国际在研干细胞产品 ; 同属 MSC（间充质干细胞）的用于血液系统疾病竞争产品 StemEx ： 是一种基于多份脐带血的 MSC 产品，目标适应症为骨髓移植术和脐血移植术。 Mesenchymal SC precursor： 也是造血 干细胞 治疗产品，目前正在进行 期临床试验。 Cx601： 现在正在进行用于治疗复杂性肛周瘘的 期 临床试验 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 针对心血管疾病的竞争产品 Auto-CD34+ Cell： 在心血管疾病领域处于领先地位的是 Baxter 医疗保健公司的造血干细胞产品，它以 注入心肌内方式使用，目前正在进行用于减少慢性心肌缺血患者心绞痛发作频率的临床试验（ 期），预计在 2016 年将出结果。至今获得的研究数据显示，该产品能够提高心脏的血流量，减少患者的心绞痛发作频率。 AMR-001： Baxter 的直接竞争对手是 NeoStem 公司的 AMR-001，后者是一种源自自体骨髓的造血 干细胞 产 品，以注入栓塞相关动脉的方式使用，目标适应症为心肌梗塞。 AMR-001 目前正在进行 期 临床试验 。 Ixmyelocel-T： 目前正在治疗扩张性心肌病的 期临床试验。 MyoCell：进入了 期 临床试验 阶段。 Adipose SC： 进入了 期 临床试验 阶段。 C-Cure： 是一种能分化成心肌细胞，注入心脏使用的自体 MSC 产 品， 2012 年 1 月 已 完 成 一 项 / 期 临 床 试 验。 针对免疫病的在 研 干细胞 治疗产品 Prochymal： MSC 的免疫抑制功能使得 它们有望用于治疗类风湿性关节炎和节段性回肠炎（即克罗恩病）等自体免疫疾病。为此，在这一领域处于开发领先地位的 Osiris 治疗学产品公司的 Prochymal 正在进行一系列临床试验，以致力于证实其对自身免疫疾病治疗的有效性。 图表 21：国际在研干细胞产 品 产品 公司 来源 适应症 进度 AMR-001 NeoStem 自体骨髓造血干细胞 心肌梗塞 II 期 StemEx Gamida 体外扩散的脐带血干细胞和祖细胞 血液系统肿瘤的造血干细胞移植术 II/III 期 MyoCell Bioheart 自体成肌细胞 充血性心力衰竭 II/III 期 Adipose SC Cytori 脂肪干细胞和再生细胞 急性心肌梗塞 II/III 期 Stempeucel Stempeutics 成人间质干细胞 严重腿缺血症 II/III 期 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 Mesenchymal SC precursor Mesoblast 成人型间质干细胞前体 血液系统肿瘤的造血干细胞移植术 III 期 Prochymal Osiris 成人间充质干细胞 节段性回肠炎 III 期 Auto-CD34+ Cell Baxter 成人自体 CD34+细胞 慢性心肌缺血 III 期 C-Cure Cardio3 心脏修复鸡尾酒处理过的骨髓干细胞 充血性心力衰竭 III 期 Ixmyelocel-T Aastrom 患者特异性的自体多细胞疗法产品 严重肢体缺血症和扩张型心肌病 III 期 Cx601 TiGenix 脂肪来源的同种异体干细胞悬液 复杂性肛周瘘 III 期 数据来源： nature，东吴证券研究所 间充质干细胞（ MSC）优势明显，是近年来研究热点，综合近几年上市药物的销售情况来看，在研产品一旦进入市场，同属 MSC 类的StemEx、 Mesenchymal SC precursor、 Cx601 以及 Prochymal 产品具有巨大潜力。 3.2.2 国内无上市药物，大量产品处于在研阶段 在我国， 干细胞 药物研发尚处早期。 CFDA 共批准 7 项干细胞药物临床实验，如第二军医大的注射用重组人干细胞因子、中国医学科学院基础医院研究所的骨髓原始间充质干细胞等；而其他大多数 干细胞 项目是由医院等医疗机构自身开始的临床实验项目。 2012 年叫停至今仍没有批准上市的干细胞药物或产品。 图表 22：我国 CFDA 批准干细胞药物临床实验 受理号 药品名称 药品类型 申请类型 申报单位 承办日期 状态 X0400586 骨髓原始间充质干细胞 治疗用生物制品 新药 中国医学科学院基础医学研究所 20040209 批准临床试验研究 CSL20020071 注射用重组人干细胞因子 治疗用生物制品 新药 中国人民解放军第二军医大学 20030509 批准临床试验研究 X0408234 间充质 h 干细胞心梗注射液 治疗用生物制品 新药 北京源和发生物技术有限公司 20050105 批准临床试验研究 干细胞行业分析 2015 年 6 月 25 日 请务必阅读正文之后的免责声明部分 东吴证券研究所 X0407487 自体骨髓间充质干细胞注射液 治疗用生物制品 新药 中国人民解放军军事医学科学院野战输血研究所 20041211 批准临床试验研究 CSL01037 重组人干细胞因子注射液 治疗用生物制品 新药 中国人民解放军军事医学科学院生物工程研究所 20010917 批准临床试验研究 X0404120 脐带血巨核系祖细胞注射液 治疗用生物制品 新药 中国人 民解放军军事医学科学院野战输血研究所 20040729 批准临床试验研究 X0404119 脐带血红细祖细胞注射液 治疗用生物制品 新药 中国人民解放军军事医学科学院野战输血研究所 20040801 批准临床试验研究 数据来源： CFDA，东吴证券研究所 2009 年 3 月，我国是继英国、美国之后第三个宣布将干细胞治疗作为三类医疗技术合法化的国家，干细胞临床研究也随之进入蓬勃发展阶段，尤其是骨髓、外周血干细胞治疗失代偿期肝硬化；运用自体骨髓干细胞、自体外周血干细胞治疗糖尿病足患者；采用异基因脐带血有核细胞治疗 自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮等等，均取得不错的疗效。 目前国内进行的比较规范的干细胞临床试验研究主要在三个领域，即顽固性自体免疫病的间充质干细胞