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2018 年 全 球 生 命 科学 行 业展 望 迎 接第四次工 业革命 ， 推 动 生命 科 学 行业创 新 ： 应对 、 构建 、 发展2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 022018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2 行业 展 望 3经 济概 览 3 应对 9应 对 指 数 级 技 术变革 9应 对 地 缘 政治变化 13 构建 15构建 适 应未 来 工 作形态的企业 15构 建 勇 往 直 前 的 企 业 文化 ， 助力应 对不 稳 定性 19构建数 据完整 性 ， 实现数据 价 值最大 化 22以客户为中 心 ， 获 取 患者 信任 23构建 跨 部门的智慧 监 管模 式 26 发展 29建 立合 作关 系 ， 推 进 全新经 营 模 式 ， 谋求 发 展 29 2018 年的 下 一 步行 动 33 附录 35 尾注 37 联 络人 40 目录2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 3 新兴 技 术 不 断 为 生命 科 学 企 业 带来 变 革 机遇 ， 同 时 科 研成 就 也 在 以创 纪 录 的 速 度持 续 涌 现 。 美 国 税 改和英 国 脱 欧 推动 地 缘 政 治 进 入 全 新 时代 。 2018 年即 将 来 临 ， 除了 迎 接 这 些 挑 战 外 ， 生命 科 学 企 业 亦在 探 索把握 机 遇 、 应 对 挑 战的方法 。 具 有 前 瞻 性 的 企 业将 ： 建 立 适 应 未 来 工 作形态 的 企 业 构 建 勇 往 直 前 的 企 业 文化 ， 助力应 对不 稳 定性 构 建 数 据完整 性 ， 实 现 数据 价值最 大 化 在 患者 就 医 过 程中 以 患者 为 中心 并 建 立信 任 构建 跨 部 门 的 智 慧 监管 模 式 为求 发 展 ， 生 命 科 学企 业 必 须 继 续 寻 找 新 的 合 作 伙伴 ， 探 索 新 的运 营模 式 。 达成 联 盟以 及合 作 伙伴 关 系将对获 取 外 部 专 精 和 技 术 尤 为重 要 。 此外 ， 大大 小小 的 技 术 企 业已蓄 势 待 发 ， 即 将颠覆 生命 科 学 行业 。 经 济概 览 健 康 生 命 科 学 是指利 用 生 物 和技 术 改 善 医疗 ， 包括 生物 制品 、 医疗技 术 、 基因组 学 、 诊 断 学 和 数字 医疗 。 该行 业 的产 品种 类 繁多 ， 包括药品 、 医学 技 术 、 诊 断学 和 数 字工具 。 1 行业展望 图1 ： 2008-2022年全 球 处 方 药 销 售总 额 资 料来 源 ： EvaluatePharma ， 2017 年 739 209 112 695 189 106 651 169 101 614 151 95 587 134 90 567 123 84 575 115 79 563 102 77 579 96 75 567 90 70 568 84 67 587 79 66 556 70 60 547 70 54 536 60 54 2008 2009 2010 2011 2012 仿制药 罕用药 除仿制药和罕用药外的处方药 2017-2022年年均复合增长率为+6.5% 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 0 200 400 600 800 1,200 1,000 2022 649 664 686 732 719 727 750 741 768 774 811 860 920 990 1,060 全球处方药销售额（十亿美元） 增长趋势 药品 随着 经 济 的 缓 慢 复 苏 ， 未 来 五 年内预 计 全 球 处 方药 销 售 将 以 惊 人 的6.5%的年 复 合增长 率 增长 。 2022年全 球 销 售 额 有望 达 到1.06万亿 美 元 （ 图1）。 2 相比 之 下 ， 2012-2016 年 的 年 均 复合 增 长率仅 为 2.2% ， 但仍旧 低 于2004-2008 年全 球 经 济危 机 之前 的8.4% 。 3 然而 ， 这一 预 计 发 展 趋势 可 能 因定 价 压力 以 及 潜在 的第 二 次专 利 断崖而受 阻 。 4 尽管 还 未 回到 此 前 水平 ， 大多数 制药 研 究 企 业 表 示 其 收 入 及 利 润均有 提 升 。 未来 几年 ， 除 委内瑞 拉 外 的 其他市 场中 ， 处方2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 4 图2 ： 2010-2017 年 后期 组 合 的 三 年 期 滚动 平 均 收 益 资 料来 源： 研发 新 未 来 ？ 衡 量医 药创 新 收 入 （A new future for R&D? Measuring the return from pharmaceutical innovation）， 德 勤 健 康 解 决 方 案中心 ， 2017 年 2010-2012 8.4 6.7 6.0 5.0 4.8 3.7 12.6 平均值-扩展组 扩展组 原始组 表现最优 表现最差 第一四分位 中间值 平均值 第三四分位 14.1 17.0 -5% 0% 5% 10% 15% 20% 2011-2013 2012-2014 2013-2015 2014-2016 2015-2017 内部收益率绝对值（%） 原始组 药 支出均 有 望增加 。 仿 制药 市场 的整合 以 及高价 治疗 （ 包括 罕用 药 ） 预 算的 增加 将 拉动 支出继 续 攀 升 。 部 分 企 业仍 在 努 力 解决 专 利 过期 问 题 ， 预计 到2022 年销 售风 险将 达 到1,940 亿美 元 。 5 生命 科 学 行 业 将 继 续 依 赖 新兴 市场获 得 发展 ， 尽 管不 如 过 去 增长强 劲 。 6 全球前 20大 医 药 市 场中 ， 有八 个 新 兴国家由不 断 扩 大 的中产 阶 级 支 持 。 预计 中 国将于 不 久 后 挤 进 前三 。 然而 ， 政 府采 取激 励措 施 降 低 药 品 报 销 和 医 疗费用可 能 限制 市 场发 展 。 7 到2022 年 ， 全 球 医 药 及 生物 科 技 研发 将 以每 年2.4% 的 速 度增 长 ， 略 低于2008- 2016 年 期间2.5%的 年 均 增 长率 。 总研 发 费用 预 计将 在2022 年达 到1,810 亿美 元 ， 而2016 年为1,567 亿美 元 。 8 专 注于 开 发新药 的小 众 企 业 将实 现重 大 创 新 。 不到 四分 之 一的新药 由 大 型医药企 业投 放 市场 。 9 生命 科 学 行 业预 计将 继 续面临 研 发收 益 方面的 挑 战 （ 图2）。 10 2017 年 将产品 推 向 市 场的 成 本 已达 到 历史 最 高 水平 ， 11 并且 许 多最 大 的 药品 开发公司 将 继 续 承 受 仿 制药专 利到期 带来 的 损 失 。 12 由于 数 量 增 多以 及审 批 速 度 加 快 ， 13 研发 领 域 的 新 常 态引发 价 格竞 争 ， 因 此 生 产 商没有太 多时 间 取得 重 大的突 破性 应用 。 14 2018 年 ， 美 国新 政 府 承诺 将 继 续 推 进 快 速审批 ， 但 加 快审 批 速 度 可能 有风 险导 致 药品 成 为 市 场灾 难 。 152018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 5 罕用 药 未 来 五年内 ， 罕用 药 市 场 有 望翻 一 番 ， 并 于2022年达 到2,090 亿美 元 。 预计 这 些 高 成 本专 用药的 定价将 持 续面临 政 策 制 定 者 的审查 。 2016 年 ， 美国前100 类药 品中 ， 针 对 一 类 罕用 药 ， 每位 患 者每 年 的 平均 费用为140,443 美元 ， 而非 罕用 药为 27,756 美元 。 16 美 国 食 品 药 品 管 理 局表 示 ， 2017 年 美国 共有75类 罕用 药 获 批 ， 17 相 比 之下 ， 2016 年 共获 批27 类 ， 2015 年56 类 。 18 在50 类 最 畅 销 罕用 药 中 ， 平均 每 类 药品实 现 近 6.37 亿美 元销 售额 。 19 有7,000 种疾 病 被 划 为罕见 病 ， 但是仅约600 项治疗 药物获 批 。 20 重 大 科 技 进 步将 推 动 更 多罕见 病 被 确诊 ， 甚 至 更 多药品 在 定 价 压 力下仍能 获 取审 批 通 过 。 21 图 3 ： 按生 物仿制 药储备进 行 的 国 家 排名 资 料来 源 ： 汤森 路 透 各 国在研 发的生 物 仿 制药数 量 0 50 100 37 45 48 57 97 109 187 257 269 巴西 日本 阿根廷 瑞士 俄罗斯 韩国 美国 印度 中国 150 200 250 300 根 据 美国新 税 法 ， 生物 制 药 企 业可 以申 请 的 罕用 药 税 收 减 免额 实 际 将 达 到40% 。 22然而 ， 这 一 措 施并 不能改 变 生命 科 学 企 业的 相 关 战 略 。 罕 用 药市 场 是 解决 未 满 足 需求的战 略市 场 ， 其 中的 主要 收 益 并 不 只 是 来自税 收 减 免 ， 而 在 其 他 更 多方面 ， 例 如为期 七 年 的 市 场 独占 权 ， 美 国 食品药 品 管 理 局 更 快 的审 查 及 免 除费用 ， 以及 免除 平 价 医 疗法案 的罕 用药品 牌 药制 药费用 。 生物 制 品与 生物 仿 制 药 预计 到2020 年 ， 生 物制 品在医药 市场 的 占 比 将 超 过 四 分之一 。 23 随着生物 制品 成 功 扩 大市 场 规模 ， 该 行业 最 大 的 生物 制品 公 司将面临生物 仿 制 药 和另一 专 利断崖 带来的收 入 威 胁 。 24 无 法 承 担 生物 制品的 高昂 价 格 以 及 获 取 渠 道 有限 共同 推 动 着生物 仿 制药的 发 展 ， 尤 其 是 在 新 兴市 场 。 欧 盟 国 家 开发 生物 仿 制 药 节 约了大 量 成 本 ， 即 使市 场份额较 低 。 25 生 物仿制 药 通 常 便宜30% 左右 。 美国 生物 仿 制 药销 售所 受 最 大 影 响 将 于 未 来 两年 内逐 步显 现 ， 到2020 年预 计有 25-35 类 生物 仿 制 药 投 入美国 市 场 。 26然 而 ， 缺 乏 明 确 的 监 管 计 划将 导致 这些 药 在 美 国 上市受 到 阻 力 。 亚太 地区 在研 发的生 物 仿 制 药种类 超 过 全 球 其他 地 区 ， 中国 居首位 （ 图3）。 中国 有 可 能成 为 生 物 仿 制 药 的 前沿 市场 。 27 生 物仿制 药 的 发 展 可 能 推动该 产 业进 入 创 新 阶段 ， 即使 生 物制 品 的 使用 率可 能 提高 。 282018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 6 生 物 仿 制 药 的 生 产 技 术 不断 进步 。 未 来几 年内 ， 有些 企 业 的 生物 仿 制 药生 产 将占其 全 球 生物 生 产 能力的10% 或者 更多 。 29 仿 制药 2022 年 ， 全球仿 制 药 销 售 额预 计 将 占 全 球 医药 总 销 售额的29.2% ， 而2017 年 约占 28% 。 新兴 市场 和 美 国市场继 续 缩 减 医疗 成本 ， 因此 将 拉动 仿 制药的需求攀 升 。 30 图4 ： 2016-2022年全 球 销 售 额 排 名前15 的 处 方 药 与非 处 方治 疗 种 类 1. 抗肿瘤 93.7 192.2 2. 糖 尿 病 用药 43.6 57.9 3. 抗 风 湿药剂 53.3 55.4 4. 抗 病 毒药 48.5 42.8 5. 疫苗 27.5 35.3 6. 支 气管 扩 张 剂 28.3 30.1 7. 感 觉 器 官用 药 20.2 28.3 8. 免 疫 抑 制剂 11.6 26.3 9. 抗高血 压 药 24.8 24.4 10. 抗 凝 血剂 14.1 23.2 11. 多发 性 硬 化 治 疗 21.6 21.7 12. 皮 肤 科用 药 10.5 19.9 13. 抗 纤 溶药 11.6 17.1 14. 抗高血 脂 症 药 13.8 13.4 15. 抗菌 药 10.5 12.8前15 434 601其他 369 500总计 803 1,100 治 疗领域 2016 年全 球 销 售 额 （ 十 亿 美元 ） 2022 年全 球 预 计 销 售 额 （ 十 亿 美元 ） 资 料来 源 ： EvaluatePharma ， 2017 年 仿 制 药目前 在 全 球 配 发 药 量 的占比 超 过 80% ， 而 这 一 比 例 将持续提 高 ， 因 为更多 药品 失 去 专 利 保 护 。 许 多专 利即 将 过 期 的 大 型 产品 均 是 生物 制品 。 治 疗 重 点 发 展 趋势 肿 瘤 名 列 治 疗领 域 销售 额榜 首 （ 图4）， 到 2022 年 将 占据 处 方 药和非 处 方 药 销 售 额 的17.5% ， 高于其他 三大 治 疗 领 域 销 售 额 的总和 。 31 除 肿 瘤外 ， 在15 大治疗 药物 种 类中 ， 免疫抑 制剂 、 皮 肤科用药 和 抗 凝 血 剂 的 年 均 复 合增长 率 最 高 。 322018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 7 个 性化 用药 2022 年 ， 全 球 个 性 化用药 市 场的 规模 预 计将 达 到2.4 万亿 美 元 ， 年 均 复 合增长 率 为11.8% ， 是 整 个 医疗 市场 预计的年 均增 速5.2%的两倍 多 。 33这 主 要是 因 为 技术 进步 ， 以 及靶向治疗 更 为 有 效 且能创 造 更 多价 值 。 它重 点 关注预 防 和 早 期干 预 ， 而 非晚 期 疾 病 。 超过40%的 所 有化合 物以 及70% 的肿 瘤 化合 物 都 可能 成 为 个 性 化用药 。 34 真实 数 据和 人 工 智 能 技 术正 使 得 最具成 效 的分 子及 化合 物 加 速 发 展 。 35 图5 ： 2016-2022年 全球 医 疗技 术销售额 （ 十 亿 美元 ） 资 料来 源 ： EvaluateMedTech ， 2017 年 600 500 400 300 200 100 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 386.8 402.8 425.1 448.5 472.7 497.3 521.9 0 2016-2022年医疗技术销售额（十亿美元） 医学 技 术 到2022 年 ， 全 球 医疗技 术 销 售额 预 计 将 以5.1% 的 年 均 复 合增长 率 发 展 ， 规模 达 到5,219 亿美 元 （ 图5）， 而 预 计 体 外诊 断 仍 将 保 持 其 最 大 医疗技 术 领 域 地位 ， 年 销 售额 达700 亿美 元 。 36 排 名 第 二 的 心 脏病学 的销 售 规 模 预 计到 2022年达620 亿美 元 ， 其 次 是诊 断 影像 ， 为480 亿美 元 ； 矫 形 手术 将 以每 年4% 的 速 度 缓 慢增 长 至440 亿美 元 。 2022 年 ， 前 十 大 企 业有 望占 据 医 疗 技 术 市 场37% 的份 额 。 到2022 年 ， 全 球 医 疗 技 术研发 支 出预 计将以3.7% 的 年 均 复 合增长 率 发 展 ， 达 到335 亿 美 元 规模 ， 而2017 年为270 亿 美元 。 研发 投 资占 销 售 额 比 率 预 计将从 2016 年的6.9%降至2022 年的6.4% 。 37 废 除美国医 疗 器 械 消费 税并 未 纳 入 近 期 的税改 ， 而 医 疗 技 术 行业认 为该 税项 对 医 疗 创 新 造 成了巨 大 的 负面影 响 。 38 然而 ， 该 行业仍 将 继 续 寻求其他 法 律 措 施 ， 至少 能够 继 续 实 行 将于2017 年12 月31 日到 期 的两年 销 售 税暂停 办 法 。 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 8 并购投资趋势 生命 科 学 由于 全 球 经 济 政 治 局 势不 稳 定 ， 2017 年 交易金 额 较2016 年进 一 步下 降 。 2017 年 宣布 的 大 宗 交 易 更 偏 重 于增 强 收 购 方 核 心竞 争力 的 传 统 并 购 。 根 据汤 森 路 透 信 息 显示 ， 2017 年第 三 季度 最 大一 笔 交易 是 美国BD公司 （Becton Dickinson & Co. ） 于 四月份 以242亿 美 元 收 购巴德 公 司 （CR Bard）。 生物 技 术 领 域 ， Gilead Sciences Inc. 以111 亿美 元 收 购Kite Pharma Inc. 。 在 医 药领 域 ， 则 是 赛 默飞 世 尔科 技 （Thermo Fisher Scientific, Inc. ） 以72 亿美 元 收 购Patheon NV 99.0066% 的股份 。 39 图6 ： 生 物 医药 合 作是 医疗 技 术 的 三 倍 左 右 资 料来 源： 走出死亡 谷 ： 企 业家 、 企 业 和 投资者 如 何 重 振 早 期医 疗 技 术 创 新 （Out of the valley of death: How can entrepreneurs, corporations, and investors reinvigorate early-stage medtech innovation）， 德 勤 健 康 解 决 方 案中心 ， 2017 年 2007 2006 生物医药 医疗技术 1144 316 1159 382 983 390 998 411 1134 398 924 509 869 503 894 483 851 348 1067 302 915 340 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 交易数量 我们 认 为 ， 2018 年 并 购 交易量 、 交易金 额 以 及 巨额 交易 数 量 均 将 有所 提 升 ， 原因 如下 ： 美国 税 改 、 英 国 脱 欧 谈 判 进 程 以 及中国 日 渐成 熟的 境 外 交 易政 策 清 除 了2017 年 限 制并购的 部 分 不 确 定性 。 美国 税 改 制定 了 一 些激 励 措 施 将 资 金 收回 美国 ， 从 而刺 激 更 多 巨 额 并 购交 易 。 资本 市 场 仍 保 持 强 劲 动力 。 2016 年各 行 业并购 交易环 境 低 迷 ， 导致 通 过并 购交 易 创造价值 的 需 求 被 抑 制 。 生 命 科 学 行业仍 呈 分 散化 态势 。 可通 过 进 一 步 行业 整 合 获 得更多 价 值 。 非 传 统 技 术导向型 延 伸 市 场 将 是2018 年 生 命 科 学 企业应 重 视 的 重 要 并 购 战略 环 节 。 至此 ， 技 术 行业 企 业自身在 很 大 程 度 上 推 动了技 术 与 其 他 行业 的 融 合 。 然而 ， 目前 消 费 者 健 康 、 医 疗服务 计 划 、 医疗技 术 和医药 行 业 企 业均在 寻 求 并 购 交 易 ， 以 直 接或 间接的方 式 应 对 技 术 进步并 展 开 技 术 投资 。 医疗 技 术 2017 年 尽管 交 易 数 量下 降 ， 医疗技 术风 投 融 资交易总额 大幅 攀 升 。 40 对大型 成熟 企 业而 言 ， 寻 求新 技 术 推 动 未来增 长 将是 一大挑 战 。 41 随着技 术 呈指 数 级 发 展 ， 医 疗 技 术创 新 时 机已经 成 熟 。 传感 器 、 分析 、 人 工智 能 和其 他数字 医疗技 术 逐 渐 与 医疗技 术 融 合 。 各 企业 有 机 会 创造 新 的 业 务 模式 ， 并 从 产 品 生 产 商 转 型 成 为 解 决 方案提 供 商 。 数字 医疗技 术 将 比 传 统 医疗技 术 吸 引 更 多 风 险投资 ， 吸 引 新 类 型的 企 业投资 该 行业 。 大 型 医 疗 技 术 企 业 合 作 关 系 逐 渐 成 为可 能 取代传 统 风 投 的另一 种 方 式 。 相比 之 下 ， 生 物 医 药 行 业 达 成的 合 作 约 为 医疗技 术 行业 的 三倍 （ 图6）。 422018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 9 应 对 指 数 级 技 术变 革 生命科学行业工业化 在 充 满 指数 级变 革 的 第 四 次 工 业 革 命 时 代 ， 新兴 技 术为 生命 科 学 行 业 带来 变 革 性 的机 遇 。 人口与经 济 变 迁 、 患者 期 望 升高 以 及 个 性化 医疗 服 务 的发 展 正 不断 颠 覆 全 球 医 疗服务 行业 。 人 工智 能 、 认 知技 术 、 自动 化 以 及计 算 能 力正 加 速 发 展 。 连 续 生 产与 机 器人 流 程 自 动 化技 术 不断 缩 短 生 产时 间 ， 提高生 产 效率 。 物 体 之间的互 联程 度 越 来 越 高 ， 物 理世 界与 数字 世 界 正 在 积 累 海 量数 据 。 人们 可 以实时 地 连 续 获 取 物 联网数 据 。 随着数 据 量的 增 长 ， 云 技 术 将根 据需 要 提供 存 储 空间 。 区 块 链 技 术 试 点 逐 渐 兴 起 ， 网络 安 全仍是 重 中 之 重 。 随 着科 学 技术 的 发 展 ， 生 命 科 学 行业将 越 来 越需要能 够 从 海量 数 据中得出 创 新 洞 察 的人才 ， 并为生 命 科 学 行业创 造 新 的 工作岗 位 。 科技进展 2017 年 是 具有 突 破性的一年 ， 生命 科 学 行 业取 得 了 丰硕的 科 技 成 果 ， 获 批 药品 数 量达到21 年来 之 最 。 43 1950 年以 后 从 未 有 过 如 此 频 繁 的 药品 研发 突 破 。 442018 年这一 趋 势 仍 将 继 续 ， 此外 ， 创 新成 本 与 治 疗 费 用 也将 成为 重点关 注 话 题 。 45 3D 打印 3D 打 印 既 是新 一 轮 全 球 工业 革 命 的 产 物 ， 也 是 为患者 定 制 治 疗 方 案 的 大 好 机 遇 。 在 生物 制品 领 域 ， 3D打 印 可用于 改 应对 图7 ： 首个 获 批 的CAR-T 疗法 资 料来 源： 研发 新 未 来 ？ 衡 量医 药创 新 收 入 （A new future for R&D? Measuring the return from pharmaceutical innovation）， 德 勤 健 康 解 决 方 案中心 ， 2017 年 采 用 白 细 胞 分 离 术 从 患 者 血 液 样 本 中 分 离 出 T 细 胞 将 修 改 后 的 T 细 胞 注 入 患 者 体 内 ， 让 其 靶 定 并 杀 死 癌 细 胞 修 改 后 的 T 细 胞 在 体 外 生 长 并 扩 展 ， 产 生 数 以 百 万 计 的 新 细 胞 对 分 离 出 的 T 细 胞 进 行 重 组 和 基 因 修 改 ， 使 其 表 现 嵌 合 抗 原 受 体 识 别 和 靶 定 癌 细 胞 的 功 能 进 细 胞 和 组 织 产品的 生 产 。 3D打印 的组 织 可 代 替 动 物 或人 类 测 试药 品 与疾 病模 型 。 46 在制 造 领域 ， 3D打印具有降 低 成 本 、 提 高 生 产 速 度与灵 活 性 、 消除 流 通 限 制 和 开 拓国 际 新 市场 的 潜 力 。 47 美 国 食 品 药 品 管 理 局表 示 ， 3D打印是 “ 将 制 造 流 程转变 为 提 供 个 性化 医 疗 服 务 的 重要 环 节”。 48 尽管目前 仅 有一 种3D 打 印 药品 获 得 美 国 食品药品管 理 局审 批 ， 但 3D 打 印技 术 在医疗 器 械 领 域 还 将实 现 更 长 远的发 展 。 过去 十 年 ， 约有200台可为 患者 定 制 人体 解 剖 结 构 的3D打 印 设备 获 得 批准 。 49基因疗 法 通 过 为患者 提 供 定制的 具有针 对 性 的 治疗 方案 、 基因疗法 ， 包括 最 近 刚获 批的 嵌 合 抗 原受 体T 细 胞 免疫 疗法 （“ CAR-T”）（ 图 7）， 将 可能 颠覆 整 个生命 科 学 行业 。 50 虽 然实用性问题导致CAR-T疗法应用缓 慢 ， 但 人 类 遗传 学 与精准医学知 识革 新了医 疗 服务 ， 并借助创 新的生物技 术创 造 价 值 。2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 10 此外 ， 基 因 疗 法 还 将 继 续 在 罕见 病 市 场 发 挥 重 要 作用 。 由于 约80% 的罕 见病 为遗传 性疾病 ， 因 此 基 因 疗 法 在 罕见 病 市 场 迅 速发 展 。 目前 已有几 家 医 药 和 生物 技 术 企 业开始 对 用 于 治 疗 多 种罕 见 病的 基因疗 法 展 开测 试 。 目 前已 开 发出 的 治疗 方法包 括 ： 用健 康基因 替 换 缺 陷 基因 、 使 突 变基 因 失 活 以 及 在患 者 体 内 植 入 对抗疾病 的 基因 。 美国 再 生 医学 联 盟表 示 ， 目前 有34 种 基因疗法正 在 接 受美国 食 品药 品 管 理 局的 最 终审 批 ， 470 种 基 因 疗 法 进 入初 期 临床试 验 阶段 。 51 图8 ： 提 高患 者 参 与 度 和 临 床试 验 效 率 的 技术 资 料来 源： 研发 新 未 来 ？ 衡 量医 药创 新 收 入 （A new future for R&D? Measuring the return from pharmaceutical innovation）， 德 勤 健 康 解 决 方 案中心 ， 2017 年 社交媒体与在线平台 能够提高患者参与度并鼓励患者注册 患者临床试验。例如，患者倡导者组 织为患者提供丰富的在线资源， 包括临床试验相关信息。 源于大众的信息 用于临床试验 能够改善患者体验， 提高患者留存率， 还可能使患者自愿注册临床试验。 可穿戴设备与联网设备 可对重要生物特征进行持续监测， 如身体机能、心率以及血糖水平。 持续监测更容易获取有关产品安全 性和功效的数据。 移动医疗 能够通过电子日志、电子病例 报告或其他患者提供的信息收 集更多直接患者数据。应用经 过验证的工具让患者直接输入 能为使用待评估疗法的患者提 供更好的体验。 远程医疗 使患者无需访问网站便能获得医 疗服务，减轻了患者与调查机构 的负担。由此可提高患者留存率 并让调查人员能够管理更多参与 临床试验的患者。 人 工 智能在 药 品 开 发 中 的 应 用 越 来 越多 的 全 球 生 物医 药企 业开始应用 人 工智 能 简 化 药品 开发 流 程 。 人 工智 能 算 法 能 够对基 于 临 床 试 验 、 健 康档 案 、 基因 图谱 以 及临床 前试 验 的大 数 据 集 进行 分 析 。 这 些 数 据 中 隐 藏的 规 律 和趋势 能够 帮助 研 究 人 员 更快 提 出假 设 ， 更快 得出 新 洞察 。 52 联网 就 医之 路 上 的 技 术 应 用 认 知 计算技 术 也能 用 于 改 善 患 者 治疗 效 果 。 企业纷纷 与 各 类 大 小 型 科 技 企业 合 作 ， 以 从 大 量 的电子 病 历 、 索 赔申请 、 临 床试 验以 及 其 他 来 源的 信息 中得出有 用 的 见解 。 目前患者 已能 在 家 里 或 门 诊 机 构 更 有 效 地 享受多种 住 院 医 疗 服 务 。 医 疗服务 得到 提 升后 ， 医疗 保 健 机 构 能够 根 据患 者需 求 运用认 知技 术 实现 更 贴 心的 综合 医 疗 护 理 服务 。 53 社 交 媒体 、 移 动医 疗 、 可穿戴设 备 、 联网设 备 以 及 远 程医 疗 具有 改 变 患 者 参 与临床试 验 方 式的 潜 力 （ 图8）。 542018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 11 速度 、 规模 、 复杂性与安全性 云 计算 另一 大 趋 势 是 采用云技 术 ， 提高 速 度 、 规模 、 灵活 性以 及 安 全 性 。 德 勤的 一项 调 查 显示 ， 受访的生 命 科 学 企 业领 导 人 中 ， 超过60%认 为创 建可 扩展 的 环 境 “ 最 重要”。 随着数 据 量 的 增 长 ， 云技 术 能 够 根 据 需 要 提 供 存 储 空间 ， 使 用户 在 图9 ： 真 实世 界 证 据 在研 发 中 的应用 资 料来 源： 研发 新 未 来 ？ 衡 量医 药创 新 收 入 （A new future for R&D? Measuring the return from pharmaceutical innovation）， 德 勤 健 康 解 决 方 案中心 ， 2017 年 了解罕见病 在整个产品生命周期中支持证据生成 帮助了解疾病引起的负担，说明未满足的需求，提供流行病学数据 能更好地追踪患者情况与患者沟通并让患者在护理点注册 减少试验所需成本与时间 展示与医疗计划和医疗保健机构有密切关联的研究成果进展 在没有时间或机会进行随机临床试验时，有可能加快评估 用临床试验数据对比药物治疗前后的数据，以确定可能出现的 任何其他指征 加速患者注册 充当临床 试验对照组 加速研发拯救 生命的疗法 支持增加标签 真实世界证据在研发中的应用 必 要 时 获 取计 算 与 存 储 资 源 。 结合 新 一 代 的大 数 据 技 术 ， 云技 术 能 让 分 析 系 统 更 全面地 管 理 真 实 世界 数 据 。 55 技 术 加 快 研发 速 度 基 于 大 数 据 生 成的 证 据可 大 幅 提 升临 床 开发 速 度 和 临 床 研 究 成 果 。 人 工智 能 、 真 实 世界证 据 、 机器人科 学 、 人 工智 能 以 及 认 知自动 化 技 术 将 使 研发 经 历 巨 大 变 革 （ 图9）。 56 这 些 新兴 技 术 能够 改 进 研 究设 计 、 医 生与 患 者试验 招 募 以及 试验 阶 段 决策 ， 并使 监管 文 件 要 求 的 重复 性 工 作 的效 率 和 准 确 性 得到 提高 。 572018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 2018年全球生命科学行业展望 | 迎接第四次工业革命 ， 推动生命科学行业创新 ： 应对 、 构建 、 发展 12 未来，“ 虚拟 控制 室 ” 将能 为数 据 驱 动的 研 发 业 务 提 供用于持 续改 进的实时 洞 察 ， 包括 无 站 点 （site-less ） 虚 拟临床 试 验 。 但 受 访 研发 领 导人 表 示 无 纸 化 研发 时代目 前仍 遥不 可及 。 58 技术 优化 供 应 链 加 速发 展 的技 术还 将 使 医药供 应 链 发 生 巨大转 变 。 传统线性 的 独 立 供应 链 流 程 将 转 变 为联 网的 “数 字 化供 应 网 络” 利 用 控 制物 理 世 界与 数字 世 界 之 间 的 力 量 ， 包括 第三方 获 取信 息 的 程 度 。 图 10 ： 医 药 行 业供 应 链 受 益 于区块 链 资 料来 源： 研发 新 未 来 ？ 衡 量医 药创 新 收 入 （A new future for R&D? Measuring the return from pharmaceutical innovation）， 德 勤 健 康 解 决 方 案中心 ， 2017 年 1.提高药品安全 区块链能够为从制造商到终端客户的药品追踪 提供技术基础， 并识别供应链断裂的地方； 还 能帮助企业追踪药品生产过程中的活性药物成 分 ， 查出因疏忽未添加正确活性成分的药品， 以及筛选假冒伪劣药品。 2.通过不同渠道监测动态 供应链中有多种互不兼容的遗留计算机系统链接，使 制造商几乎不能了解终端客户的销售情况；区块链能 够帮助追踪药品从制造商向终端客户流动。 3.改善公共安全 区块链技术能够协助解决各类公共安全问题， 包括产品召回管理、处方药滥