甘肃模式：苯丙酮尿症医疗保障制度的实践与展望.pdf

0 甘肃模式 “ 守护不食人间烟火的天使 “ 清华北大 “ 关爱苯丙酮尿症 儿童 ” 暑期实践支队 苯丙酮尿症 医疗保障制度 的实践 与 展望 清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 1 甘肃模式 ：苯丙酮尿症医疗保障制度的实践与展望 文涵祺（ 清华大学工业工程系） 罗明杰 （清华大学生命学院） （ S201509008 清华北大 “关爱 苯丙酮尿症儿童 ” 赴 甘肃暑期 社会实践支队 ） 摘要 ： 苯丙酮尿症患者是一个不可忽视的社会群体。据国内一家 NGO 不完全数据计算，中国约有 12 万此类患儿，在治群体约 2 万人，近 10 万儿童已经或濒临瘫痪边缘。但 此种遗传病的保障机制在我国大部分地区尚属空白。 然而 甘肃省在苯丙酮尿症医疗保障制度的建设方面走在了前列。 2015 年，甘肃省明确将苯丙酮尿症患儿治疗费用纳入城乡居民基本医疗保障范围，基本建立起苯丙酮尿症医疗保障制度。本文将对甘肃省苯丙酮尿症医疗保障制度的相关内容、特点、发展情况等方面进行分析，同时与国外以及中国其他地区的政策相比较，以期为完善我国苯丙酮尿症医疗保障制 度提供参考。 关键词 ： 苯丙酮尿症 罕见病 大病医疗救助制度 甘肃 一、 引言 苯丙酮尿症（ PKU）是一种常见的氨基酸代谢病，是由于苯丙氨酸（ PA）代谢途径中的酶缺陷，使得苯丙氨酸不能转变成为酪氨酸，导致苯丙氨酸及其酮酸蓄积，并从尿中大量排出。本病在遗传性氨基酸代谢缺陷疾病中比较常见，其遗传方式为常染色体隐性遗传。从我国的情况来看，如果按照患病率为 1/10000 统计，中国苯丙酮尿症患病人数达到 12 万。 一直以来，苯丙酮尿症患者面临的特食来源少价格高、治疗费用庞大等问题都十分突出。为了改善患者的生存状况，我国北京 、山西、四川、安徽、甘肃等地区制定了相关的医疗保障制度。然而，尽管苯丙酮尿症等罕见病逐渐受到国家重视，但与世界一些国家和地区相比仍存在较大落差。 近年来 ， 甘肃省在苯丙酮尿症医疗保障制度的建设方面显然是走在了前列。 2013 年，甘肃省政府出台关于进一步加强城乡重特大疾病医疗救助工作的意见，明确将苯丙酮尿症列入 26 种重特大疾病当中，对苯丙酮尿症患者进行医疗救助。随后于 2015 年制定甘肃清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 2 省苯丙酮尿症患儿治疗费用城乡居民医疗保险报销实施方案，将苯丙酮尿症患儿治疗费用纳入城乡居民基 本医疗保障范围，为减轻患者经济 负担、改善其生活状况发挥重要作用。 2015 年 7 月，该政策发布半年之际，“守护不食人间烟火的天使” 清华北大“关爱苯丙酮尿症儿童”暑期实践支队前往甘肃展开调研，本文将对甘肃省苯丙酮尿症医疗保障制度的相关内容、特点、发展情况等方面进行分析，同时与国外以及中国其他地区的政策相比较，以期为完善我国苯丙酮尿症医疗保障制度提供参考。 二、 甘肃省苯丙酮尿症医疗保障制度的发展历程 随着甘肃省经济的发展和社会的不断进步，社会保障制度 从最初的相对缺乏发展到 现在的 逐步建立与完善。苯丙酮尿症作为一类典型的罕见病，受到了政府和相关医疗机构的重视。近年来 ， 甘肃省建立起相应的医疗保障制度，其主要内容体现 在新生儿筛查和患儿补助的相关政策当中。 2008 年 6 月 2 日 ， 甘肃省卫生厅下发文件甘肃省新生儿疾病筛查实施细则（甘卫妇社发 2009135 号）明确提出要求，在 2008 年年底前，全省新生儿疾病筛查率达 50%， 2010年 全省新生儿疾病筛查率达 80%。文件中 明确了新生儿疾病筛查的管理程序： 由省卫生厅批准的新生儿筛查实验室实验室承担 新生儿遗传代谢性疾病筛查工作，现由省妇幼保健院和 兰大一院进行 筛查工作。除了苯丙酮尿症的相关筛查工作，政府还积极展开了其他先天性疾病的筛查工作，如先天性听力丧失等。除此之外，各级筛查机构还需要按照甘肃省新生儿遗传代谢性疾病筛查工作流程图进行筛查工作，并且完成各项资料的登记及信息报告工作，以便后期开展救助项目。 序号 文件名 文号 年份 1 甘肃省新生儿疾病筛查实施细则 甘卫妇社发 2009135 号 2009 2 甘肃省农村重大疾病新型农村合作医 疗保障实施方案（试行） 甘卫基层发 2014 489 号 2014 3 甘肃省苯丙酮尿症患儿治疗费用城乡 居民医疗保险报销实施方案 甘卫发 2015 53 号 2015 至 2014 年 11 月 25 日，甘肃省民政厅下发了甘肃省农村重大疾病新型农村合作医疗保障实施方案（试行）（甘卫基层发 2014 489 号）文件，正式颁布苯丙酮尿症患者的救助保障方案。该方案除去 2014 年以前已经列入保障范围的 27 种疾病以外，又将耐多药肺结清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 3 核、甲亢、苯丙酮尿症、饮食控制无效糖尿病（型糖尿病）、尿毒症透析治疗（终末期肾病）等 5 种疾病调整归入新农合门诊特殊疾病病种；并继续保留了儿童急性白血病、儿童先天性心脏病、儿童脑瘫、艾滋病机会性感染等 19 种重大疾病病种；新增了恶性淋巴瘤、多器官功能障碍综合征 (MODS)等 31 种重大疾病病种。目前，全省新农合重点保障的农村重大疾病病种达到 50 种。该文件还明确规定了重大疾病的确定方式、病种标准、就诊程序、结算方式。 至此，甘肃省苯丙酮尿症医疗保障制度基本结合该省的经济建设情况，形成了以新生儿筛查为基本确诊方式，特食报销为基本救助方案的体系。 三、 甘肃省苯丙酮尿症医疗保障制度的主要内容 3.1 苯丙酮尿 症大病医疗救助制度 2013 年 9 月 4 日，甘肃省政府出台关于进一步加强城乡重特大疾病医疗救助工作的意见，并自 2013 年 9 月 1 日起实施。意见明确，甘肃省在 2012 年对全省 58 个贫困县农村贫困家庭患 7 种重特疾病的患者提高医疗救助标准基础上，将重特大疾病医疗救助病种由 7 种扩大到 26 种并覆盖全省城乡困难群众，实行即时结算服务。在意见中，苯丙酮尿症被包括在这 26 种重特大疾病当中，苯丙酮尿症患者被列入医疗救助对象。 针对于苯丙酮尿症，意见主要内容如下： 一、救助范围 重特大疾病医疗救助病种范围包括全省 86 个县市区中，农村五保供养、城乡低保以及家庭人均收入不高于当地低保标准 150%的其他困难家庭。 二、办理程序：医院核对直接诊疗不收押金 凡经诊断需要治疗的患者，本人持身份证、城镇居民医疗保险证 (新型农村合作医疗证 )、低保证 (农村五保供养证或县级民政部门与扶贫部门共同开具的贫困证明 )，到诊疗医院进行诊疗。医院核对上述证件后，必须进行必要的诊断并记录备案，直接实施诊疗不得收取押金。患者在医院诊疗时应填写甘肃省重特大疾病医疗救助审批表，由诊疗医院在接收诊疗后，向省级或市级民政部门转报救助申请。 三、医疗费用： 按“基本医保 +大病保险 +医疗救助”报销 民政部门收到甘肃省重特大疾病医疗救助审批表及相关材料后，应当在 3 个工作日清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 4 内核定救助金额，并签署救助意见后反馈诊疗医院。诊疗医院根据患者病情和治疗方案，填写甘肃省重特大疾病医疗救助患者备案表，与民政部门签署救助意见的甘肃省重特大疾病医疗救助审批表共同作为结算依据。患者诊疗发生的医疗费用，按照“基本医保 +大病保险 +医疗救助”方式进行报销，如果患者诊疗发生的医疗费用在城镇居民医疗保险或新型农村合作医疗规定比例报销和大病医疗保险补偿后，未超过本意见救助标准的，由诊 疗医院先行全额垫付；超过规定救助标准的，由诊疗医院先行垫付标准内部分，超出标准的费用由诊疗患者出院时自行支付；超出卫生部门确定病种最高治疗限额的，由各级医疗机构承担。没有参加“基本医保”的患者诊疗，只能在救助限额内享受民政部门的医疗救助。 四、结算方式：由承办保险机构实施保险补偿 意见规定，符合省发改委、省卫生厅等 6 部门规定属于大病保险范围的，由承办大病保险的商业保险机构实施大病保险补偿。诊疗医院凭甘肃省重特大疾病医疗救助审批表和甘肃省重特大疾病医疗救助患者备案表及相关票据，统计接受治疗人数、核 算治疗费用，与“基本医保”结算并实施大病保险补偿后，每月向民政部门核报垫付的救助费用。省民政厅要于每年 6 月和 11 月与省级诊疗医院结算诊疗费用；各市州民政局要与省级诊疗医院在每年 5 月底和 10 月底之前，将 26 种重特大疾病救助资金汇总上报省民政厅审核。省民政厅对救助结算资金进行统一审核汇总后，将用款计划报省财政厅并下达各市州。 五、具体救助标准 苯丙酮尿症：救助标准控制在 0.6 万元内。 我们可以看到，对于苯丙酮尿症患者群体来讲， 2013 年出台的这份关于进一步加强城乡重特大疾病医疗救助工作的意见能惠及到的患者 非常少，仅限于三种困难人群（村五保供养、城乡低保以及家庭人均收入不高于当地低保标准 150%的其他困难家庭）。并且救助标准最高仅为 6000 块钱 /年，而一个苯丙酮尿症患者用于购买特食的资金大概都在 3000 块钱 /月左右。因此，这份意见对于绝大部分苯丙酮尿症患者并没有实质性的帮扶意义。 3.2 苯丙酮尿症基本医疗保险 2015 年 2 月 9 日，为了加强出生缺陷综合干预工作，提高出生人口素质，减轻苯丙酮尿症患儿家庭经济负担，经甘肃省卫生计生委、省人社厅 、省民政厅、省财政厅、省食药监局研究，同意将苯丙酮尿症患儿治疗费用纳入城乡居民基本医疗保障范围，并制定了甘肃省苯丙酮尿症患儿治疗费用城乡居民医疗保险报销实施方案。 清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 5 这份实施方案的大体内容如下： 一、报销范围及比例 报销范围： 凡参加甘肃省城镇居民基本医疗保险或新型农村合作医疗，年龄在 18 周岁及以下的苯丙酮尿症患儿，因治疗苯丙酮尿症所行检查、购买替代食品、四氢叶酸和神经递质药物费用，均纳入城镇居民基本医疗保险和新型农村合作医疗门诊特殊病种保障范围。 报销比例： 限额内（ 2 万元 /人 /年）报销比例为 70%，每人每年实际补偿封顶线为 1.4 万元。替代食品种类包括无苯丙氨酸奶粉（配方粉、营养粉）、米粉、米、面和蛋白粉等。 二、定点医疗机构 为保证治疗效果，实行定点医疗机构服务制度： 嘉峪关、武威、兰州、定西、临夏、甘南等 6 个市州定点在省妇幼保健院； 酒泉、金昌、白银、庆阳、陇南等 5 个市州定点在兰大一院； 天水市妇幼保健院、平凉市妇幼保健院、张掖市妇幼保健院也为苯丙酮尿症患儿治疗定点医疗机构 。 现暂定将以上医疗机构确定为定点医疗机构。以后根据治疗需要，将扩展到有条件的医疗保健机构。 三、替代食品管理 省卫生计生委、省人社厅委托省妇幼保健院采取公开招标为主的方式确定替代食品厂商供货资格。各定点医疗机构购买并管理替代食品，在药房单独设置专柜或专区存放。患儿家长凭治疗处方购买替代食品，原则上每次购买一个月的治疗量（路途较远的患儿，可酌情购买 2-3 月治疗量）。医疗机构依据患儿病情严格控制替代食品发放，确保零差价供给。 四、就诊及报销流程 清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 6 甘肃省 苯丙酮尿症患儿治疗就诊及报销流程 携 带 办理 定西 市、兰州市、 武威市、嘉峪关市、临夏州、甘南州 酒泉市、 金昌市、 白银市、陇南市 、庆阳市 天水市 平凉市 张掖市 张掖市妇幼保健院 兰大一院 天水市妇幼保健院 平凉市妇幼保健院 甘肃省妇幼保健院 可疑阳性 甘肃省 妇幼保健院 身份证、 户口本 城镇居民 医保 证（ 或社会保障卡）或金穗惠农 “一卡通 ” 出具 苯丙酮尿症诊断证明书及确诊化验单 到当地城镇居民 基本医疗保险或新型农村合作医疗经办机构办理门诊特殊病申报手续 复查、 确诊机构 确诊患儿家属 治 疗 开具三联处方 第二联处方 第三联处方 第一联处方 就诊 流程 医疗机构留存 患儿家长留存 ，可购买苯丙酮尿症专用食品 医疗机构开具 诊疗发票（须注明苯丙酮尿症专用食品） 到当地城镇居民基本 医疗保险或新型农村合作 医疗经办机构 保 报销 费用 报销 流程 患儿家属 清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 7 甘肃省 妇幼保健院苯丙酮尿症患儿治疗就诊报销流程图 初 筛 复查 确诊 携 带 办理 开具三联处方 第二联处方 第三联处方 第一联处方 医疗机构留存 患儿家长留存 ，可购买苯丙酮尿症专用食品 医疗机构开具 诊疗发票（须注明苯丙酮尿症专用食品） 到当地城镇居民基本 医疗保险或新型农村合作 医疗经办机构 保 报销 费用 报销 流程 携带 确诊患儿家属 身份证、 户口本 城镇居民 医保 证（ 或社会保障卡）或金穗惠农 “一卡通 ” 出具 苯丙酮尿症诊断证明书及确诊化验单 到当地城镇居民 基本医疗保险或新型农村合作医疗经办机构办理门诊特殊病申报手续 甘肃省 妇幼保健院 可疑阳性 甘肃省 妇幼保健院 定西市、 兰州市、武威市、嘉峪关市、临夏州、甘南州 治疗 就诊 流程 清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 8 综合甘肃省苯丙酮尿症患儿治疗费用城乡居民医疗保险报销实施方案以及关于进一步加强城乡重特大疾病医疗救助工作的意见这两部政策来看，一般的苯丙酮尿症患儿 18岁以前都能享受到每年最多 1.4 万元的特食报销款项。并且如果家里经济条件比较差，属于三种困难人群（村五保供养、城乡低保以及家庭人均收入不高于当地低保标准 150%的其他困难家庭），那么还能够通过大病救助政策每一年再报销 0.6 万元，即一共 2 万元。 四 、 甘肃省苯丙酮尿症医疗保障制度的主要特点 4.1 社会扶持：医保负担大部分费用，从而减轻患者家庭经济负担 城镇居民基本医疗保险和新型农村合作医疗门诊特殊病种保障新规 将补助 18 周岁及以下的苯丙酮尿症患儿，包括因治疗疾病所行检查、购买替代食品、四氢叶酸和神经递质药物费用。报销比例为治疗费用（总限额 2 万）的 70%。这样的扶持机制可充分利用社会资源 ,调动了患者家庭治疗疾病的积极性 ,有效减轻患者家庭的负担。同时 70%并未完全覆盖所有费用，既防止了负担过重使救助起不到援助作用 ,又避免了负担过轻导致救助福利化。这样的医保报销政策不仅使得患者负担大为降低 ,也为甘肃省罕见病保障制度的建立开创了良好的先河。 4.2 定点机构：设置五所定点医院，提高管理水品、保证服务质量 定点医疗机构 服务制度，可以提高管理水品，保证医疗人员的服务质量，从而保证患者的治疗效果。目前暂定省妇幼保健院（负责嘉峪关、武威、兰州、定西、临夏、甘南等 6 个市州）、兰大一院（负责酒泉、金昌、白银、庆阳、陇南等 5 个市州）、天水市妇幼保健院、平凉市妇幼保健院、张掖市妇幼保健院五所医疗机构为苯丙酮尿症患儿治疗定点医疗机构。将来还会根据不同地区不同的治疗需求，扩展到其他有条件的医疗保健机构。 4.3 公开招标：通过企业公开竞争，将特食生产与供给划分给企业 公开招标机制是特食救助制度运行的重要措施之一。此制度指政府相关部门通过 公开招标的方式，与药物企业建立合作 ,择定供药企业等。招标的药品品种源于群众的实际诉求及有关临床专家的推荐，并且综合考虑药效、成本、副作用等问题。这种制度既遵循临床专家的意见，也保证了单一来源采购方式。从而有效地避免了一系列商业利益争端，同时，有关技术需求均严格按照有关法律、政策来实施。通过这一系列措施，借助市场竞争，公平公正，又有效地降低了费用成本、提高了服务水平和质量。 4.4 报销机制：新生筛查可疑并复诊确诊，后通过两方发票报销特食费用 清华北大 “关爱苯丙酮尿症 儿童 ”暑期 实践支队 9 患儿复查机制要求各新生儿疾病筛查分中心检测出可疑苯丙酮尿症患儿后 ，家长带患儿到省新生儿疾病筛查中心（设在省妇幼保健院）复查并确诊，省新生儿疾病筛查中心对确诊的苯丙酮尿症患儿要出具苯丙酮尿症诊断证明书及确诊化验单。确诊的苯丙酮尿症患儿家长应携带城镇居民医保证、身份证、户口本、苯丙酮尿症诊断证明书、确诊化验单，到当地城镇居民基本医疗保险或新型农村合作医疗经办机构办理门诊特殊病申报手续。 报销时，患儿家长携带的城镇居民医保证、身份证、户口本、苯丙酮尿症诊断证明书、确诊化验单、门诊特殊病申报手续对患儿进行治疗，依据患儿情况开具三联处方。医疗机构留存第二联处方，患儿家 长凭第三联处方购买奶粉，并持医疗机构开具的诊疗发票（须注明苯丙酮尿症专用食品）和第一联处方到所在地的城镇居民基本医疗保险或新型农村合作医疗经办机构报销费用。 两次复查机制可以降低筛查出错率，同时报销时严格的三联发票控制可以保证资金正当利用，避免家长将患儿的救助资金用在其他地方。 4.5 保障措施：分级管理监督，确保患儿得到有效的治疗和救助 为保证患儿获得及时救治，甘肃省政府出台分级管理监督政策，尽可能保证 pku 患儿得到更多的救治。 （一）各级卫生计生行政部门及医疗保健机构要积极宣传苯丙酮尿症患儿治疗费用 报销政策，医疗保健机构开展新生儿遗传代谢性疾病筛查时须向新生儿家长告知此项政策，确保苯丙酮尿症患儿获得及时救治。 （二）各级卫生计生行政部门要继续加强新生儿疾病筛查工作，提高新生儿疾病筛查率和筛查质量，确保苯丙酮尿症患儿能够早发现、早诊断、早治疗。 （三）各级民政部门应按政策对符合医疗救助条件的苯丙酮尿症患儿实施医疗救助。 （四）各级城镇居民基本医疗保险和新型农村合作医疗经办机构要对苯丙酮尿症患儿开通绿色通道，及时办理门诊特殊病申报和费用审核报销手续，确保救治工作有序运转。 （五）定点医疗机构应确定专人负责 苯丙酮尿症患儿诊疗项目及价格的公示；填写甘肃省苯丙酮尿症患儿管理卡（见附件 2），留存患儿相关证件复印件、苯丙酮尿症诊断证明书、治疗处方、发票存根等资料。 （六）省新生儿疾病筛查中心要做好对定点医疗机构苯丙酮尿症患儿治疗及管理人员的培训及督查工作，掌握全省苯丙酮尿症患儿治疗情况，发现问题及时向省卫生计生委和省人社厅报告。各定点医疗机构须按季度向省新生儿疾病筛查中心报送辖区甘肃省苯丙酮尿症患儿